Das ALS-Medikament Edaravone ist in Form einer Infusionstherapie in den USA und Kanada bereits seit 2018 zugelassen. In Japan, wo das Medikament durch Mitsubishi-Tanabe Pharma entwickelt wurde, ist das Medikament bereits seit 2016 verfügbar.
In Europa (einschließlich Deutschland) hat der Hersteller einen Zulassungsantrag für das Medikament zurückgezogen, da die europäische Arzneimittelbehörde (EMA) eine ungünstige Bewertung abgegeben hat. Im Mittelpunkt der Kritik stand die geringe Dauer der Zulassungsstudie in Japan und das Fehlen von Wirksamkeitsdaten für einen Überlebensvorteil durch das Medikament. Beide Kritikpunkte werden durch die Edaravone-Studie adressiert, die mit der Bezeichnung MT1186-A02 durchgeführt wird.
Bei der Studie MT1186-A01 wird eine orale Form von Edaravone verwendet. Das Medikament steht als Suspension (flüssiges Medikament) zur Verfügung, die in dieser Darreichungsform auch bei Patienten mit Schluckstörung auf erleichterter Weise eingenommen werden kann.
Die Edaravone-Studie wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt. Die Studienteilnehmer nehmen Riluzol (Basisbehandlung) in Kombination mit Edaravone („Verum-Gruppe“) oder in Kombination zu Plazebo („Plazebo-Gruppe“) ein. Die Edaravone- bzw. Plazebo-Suspension wird einmal täglich für 14 Tage eingenommen. Dann folgt eine Medikamentenpause von Edaravone von 14 Tagen (Riluzol wird in der Zwischenzeit weiter eingenommen).
Die Studienteilnahme umfasst 7 ambulante Termine, die in einem Zeitraum von 2 Jahren realisiert werden (1 Termin zum Screening, 1 Termin zum Studienstart, 1 Kontrolltermin nach 4 Wochen der Medikamenteneinnahme sowie Studientermine 12 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen und 48 Wochen nach Studienbeginn). Ein Teil der Studienvisiten wird mit den „regulären“ Visiten in der ALS-Ambulanz kombiniert, um die logistischen Aufwendungen der Studienteilnahme zu reduzieren (insbesondere die Studientermine nach 12 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen und 48 Wochen).
Die Teilnahme von Menschen mit ALS an der klinischen Studie ist an medizinisch-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gebunden (Erkrankungsdauer von höchstens 24 Monaten seit Symptombeginn; Vitalkapazität von mindestens 70 %, u.a.). Diese Kriterien werden während einer Ambulanzvisite überprüft. Bei Vorliegen der medizinischen Teilnahmevoraussetzungen werden Patienten bezüglich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Fragen zur Edaravone-Studie sind an die Studienkoordinatorin zu richten: [email protected].
TUDCA ist ein neues Medikament, das in einer klinischen Studie auf Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der ALS untersucht wird. In einer zurückliegenden Phase 2-Studie, an der 34 Patienten mit ALS teilgenommen haben, wurde die Verträglichkeit von TUDCA überprüft. Dabei konnte neben einer unproblematischen Verträglichkeit auch ein positiver Einfluss auf den ALS-Krankheitsverlauf demonstriert werden.
