Reldesemtiv (CY5031) ist ein innovatives Medikament des amerikanischen Arzneimittelunternehmens Cytokinetics Inc. (South San Francisco, USA), das auf eine verbesserte Muskelfunktion, Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens abzielt.
Die Wirksamkeit des Medikamentes wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „FORTITUDE-Studie“ wird an der ALS-Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt (Bonn, Hannover, Jena, Ulm).
Das Medikament gehört zur Gruppe der Troponin-Aktivatoren, die zu einer Aktivitätssteigerung und erhöhten Leistungsfähigkeit von Muskelzellen (Myozyten) führen. Aufgrund der eingeschränkten motorischen Leistungsfähigkeit von Myozyten bei der ALS gilt die Substanzgruppe der Troponin-Aktivatoren als innovative Medikamentengruppe, um die ALS-bedingte Abnahme der motorischen Funktion zu reduzieren und damit den ALS- Krankheitsverlauf zu stabilisieren.
Bei der FORTITUDE-Studie wird eine orale Form von Reldesemtiv (Tabletten) verwendet. Die Untersuchung von Reldesemtiv wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt. Die Studienteilnehmer nehmen Reldesemtiv („Verum-Gruppe“) oder Placebo („Placebo-Gruppe“) ein. Zusätzlich wird das ALS-Basismedikament Riluzol eingenommen. Die Studienmedikation wird zweimal täglich eingenommen. In der gesamten Studie (in allen Ländern zusammen) ist die Teilnahme von etwa 550 Patientinnen und Patienten vorgesehen. Dabei erhalten zwei Drittel der Teilnehmer das Verum-Präparat, während ein Drittel mit einem Placebo behandelt wird. Das Verhältnis von Verum-Placebo beträgt somit 2:1.
Die Studienteilnahme umfasst 7 ambulante Termine, die in einem Zeitraum von 48 Wochen realisiert werden (1 Termin zum Screening und Studienstart, je 1 Kontrolltermin nach 4 und 12 Wochen der Medikamenteneinnahme sowie danach Studientermine alle 12 Wochen). Ein Teil der Studienvisiten wird mit den „regulären“ Visiten in der ALS-Ambulanz kombiniert, um die logistischen Aufwendungen der Studienteilnahme zu reduzieren (insbesondere die Studientermine im Abstand von 12 Wochen).
Die Teilnahme von Menschen mit ALS an der klinischen Studie ist an medizinisch-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gebunden (u.a. Erkrankungsdauer von höchstens 24 Monaten seit Symptombeginn; Vitalkapazität von mindestens 65 %). Diese Kriterien werden während einer Ambulanzvisite überprüft. Bei Vorliegen der medizinischen Teilnahmevoraussetzungen werden Patienten bezüglich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Fragen für eine Teilnahme an der FORTITUDE-Studie in der ALS-Ambulanz der Charité in Berlin sind an die Studienkoordinatorin zu richten: birgit.koch(at)charite.de.
Autor: Thomas Meyer
