Das Medikament Pegcetacoplan (APL-2) des pharmazeutischen Unternehmens Apellis Pharmaceuticals, Inc. (USA) ist ein neuartiger C3-Komplement-Inhibitor, der entzündungshemmende Eigenschaften aufweist. Experimentelle Untersuchungen konnten zuvor eine erhöhte Aktivität des Komplementfaktors C3 an der neuromuskulären Endplatte feststellen. Komplementfaktoren sind, neben Immunzellen und Antikörpern, ein wichtiger Bestandteil des menschlichen Immunsystems (auch „Komplement-System“ genannt). Eine Erhöhung von Komplementfaktoren kann durch Autoimmunprozesse entstehen. Die neuromuskuläre Endplatte stellt die Verbindung zwischen der Nervenendigung und der Muskulatur dar. Die Rolle der neuromuskulären Endplatte bei der ALS ist bisher unzureichend untersucht.
Eine Studie zur Verträglichkeit und in Bezug auf eine mögliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens durch Pegcetacoplan wird in einer Phase 2-Studie in den USA und Europa realisiert. Die Studie unter der Bezeichnung „MERIDIAN-Studie“ wird an der ALS-Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.
Bei der MERIDIAN-Studie wird eine subkutane Form von Pegcetacoplan verwendet („subkutan“ bedeutet Injektion unter die Haut). Die Untersuchung von Pegcetacoplan wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt. Die Studienteilnehmer verabreichen sich Pegcetacoplan („Verum-Gruppe“) oder ein Placebo-Präparat („Placebo-Gruppe“). Die Studienmedikation wird zweimal pro Woche mit einer feinen Nadel unter die Haut gespritzt (Selbstinjektion oder durch geschulte Angehörige). In der gesamten Studie (in allen Ländern zusammen) ist die Teilnahme von 228 Patientinnen und Patienten vorgesehen. Dabei erhalten zwei Drittel der Teilnehmer das Verum-Präparat, während ein Drittel mit einem Placebo behandelt wird.
Die Studienteilnahme ist an medizinisch-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gebunden, die unter „Aktuellen Studien“ detaillierter beschrieben werden (//als-charite.de/aktuelle-studien/).
Bei Vorliegen der medizinischen Teilnahmevoraussetzungen werden Patienten bezüglich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Fragen zur Teilnahme an der FORTITUDE-Studie an der ALS-Ambulanz der Charité sind an die Studienkoordinatorin zu richten: [email protected].
Autor: Thomas Meyer
