Therapie mit hochdosiertem Methylcobalamin in Japan zugelassen 

Im September 2024 wurde in Japan der Wirkstoff Methylcobalamin (Vitamin B12) unter dem Handelsnamen „Rozebalamin“ zur Behandlung der ALS zugelassen. Das Medikament des Herstellers EISAI wird in einer besonders hohen Dosierung (50 mg) zweimal pro Woche mit einer intramuskulären Injektion verabreicht. Die Zulassung beruht auf den Ergebnissen einer klinischen Studie der Phase 3, die von Oktober 2017 bis zum September 2019 an 25 ALS-Zentren in Japan durchgeführt wurde. An der Studie haben 130 ALS-Patienten teilgenommen, die über 4 Monate (16 Wochen) mit Methylcobalamin oder Placebo behandelt wurden. An der Studie konnten nur Patienten im frühen Krankheitsverlauf (maximal 12 Monate nach Symptombeginn) teilnehmen. Das Wirksamkeitskriterium der Studie war die Veränderung auf der ALS-Funktionsskala nach 16 Wochen. Im Ergebnis der Studie zeigte sich eine Abnahme des ALSFRS-R von -2,66 in der Methylcobalamin-Gruppe im Vergleich zu -4,63 in der Placebo-Gruppe. Dieser Unterschied erreichte eine statistische Signifikanz und war das Zulassungskriterium.