Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Marktzulassung für QALSODY (Tofersen) zur Behandlung von Patienten mit SOD1-ALS erteilt. Ab dem 1. Juli 2024 ist die Verfügbarkeit von Tofersen über Apotheken in Deutschland geplant. Entsprechend wird das Härtefallprogramm für Tofersen zum 30. Juni 2024 beendet. Der Übergang vom Härtefallprogramm zur Apothekenversorgung wird von den jeweiligen ALS-Ambulanzen organisiert und bei Bedarf durch das Ambulanzpartner-Versorgungsnetzwerk unterstützt. Fragen zum Tofersen-programm können an [email protected] gerichtet werden.
ALS bewegt uns – MTB-Rennen am Alfsee für die ALS-Forschung an der Charité
Das Forschungsteam der ALS-Ambulanz der Charité bedankt sich für die Spende über 10.000 Euro durch „ALS bewegt uns“ – eine Spendeninitiative rund um Tobias Hirsch, Alexander Dahnken und Jan Schierenbeck. Die Mittel werden dringend benötigt und für die Finanzierung von ALS-Therapieforschung eingesetzt. Die beachtliche Spende wurde durch ein besonderes Engagement ermöglicht. Mit einem persönlichen Bezug zur ALS haben drei Radsportler ihre Leidenschaft für Mountain-Trekking-Bike (MTB)-Rennen in den Dienst der ALS gestellt und das Spenden-MTB-Team „ALS bewegt“ gegründet. Die ganze Geschichte lesen Sie in dem nachfolgenden Bericht. Einen herzlichen Dank für die Unterstützung und die besten Wünsche für weitere sportliche Erfolge sendet Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der ALS-Ambulanz
ALS-Spendeninitiative von Jürgen Schäffner – sehr erfolgreiche Bilanz nach einem Jahr
Im Mai 2023 hat Jürgen Schäffner eine Spendeninitiative zur Förderung der ALS-Therapieforschung an der Charité gestartet. Forschung zur Aufklärung der ALS-Ursachen und neuer effektiver Therapien ist personal- und kostenintensiv. Die Forschungsmittel aus der staatlichen Förderung (Bundesministerium für Bildung und Forschung, Deutsche Forschungsgemeinschaft) sind sehr gering – zu gering. Daher ist privates Engagement von besonderer Bedeutung. An dieser Stelle wurde Jürgen Schäffner aktiv: Er ist selbst an ALS erkrankt und hat beschlossen, sein persönliches Netzwerk für eine Spendeninitiative zu Gunsten der ALS-Forschung an der Charité einzusetzen. Jürgen Schäffner war mehr als 30 Jahre in verantwortungsvollen Positionen in der Energiewirtschaft tätig, als ihn die Diagnose einer ALS traf. Anfang des Jahres 2022 legte er alle Ämter nieder und beendete sein Berufsleben, zuletzt als Vorstand der Stadtwerke Plön.
Durch die ALS-Spendeninitiative von Jürgen Schäffner konnten bisher über 50.000 EURO gewonnen und in die Therapieforschung investiert werden.
ALS-Podcast #34 zu komplexen Rollstühlen veröffentlicht – Gespräch mit Erik Herschel
Hilfsmittel und Assistenztechnologie sind bei der ALS von entscheidender Bedeutung, um motorische Defizite zu kompensieren und die individuelle Teilhabe zu stärken. Innerhalb der Hilfsmittelversorgung nehmen komplexe Elektrorollstühle eine zentrale Rolle ein. Sie verfügen über zahlreiche Funktionen, die über das Fahren und Fortbewegen hinausgehen: die Aufstehhilfe, Sitzwinkelverstellung, Steh-, Hub- und Liegefunktion sowie die elektrische Rückenverstellung und Kopfstützen können wesentlich zur Symptomminderung und Unterstützung der Betroffenen beitragen. Diese Sonderfunktionen von komplexen Rollstühlen und deren Vorteile sind noch zu wenig bekannt und daher Thema im ALS-Podcast. Die Folge beinhaltet ein Gespräch mit Erik Herschel – Hilfsmittelversorger und Experte für Mobilitätshilfen, Rehatechnik und komplexe Rollstühle. Die Möglichkeiten einer individuellen und zugeschnittenen Versorgung von komplexen Rollstühlen – und der organisatorische Weg dorthin – ist Gegenstand des Gespräches.
Ehrung für Prof. Neil Shneider und wichtigen Meilenstein der FUS-ALS-Therapie auf ALS-Symposium in Basel
Auf dem Internationalen ALS-Symposium in Basel wurde Prof. Dr. Neil Shneider (ALS-Zentrum der Columbia University in New York) für seine Verdienste und bahnbrechenden Erfolge in der genetischen Therapie der FUS-ALS ausgezeichnet. Die Auszeichnung erging auch an Prof. Robert Brown (University of Massachusetts) sowie das Forschungsteam des US-Biotech-Unternehmens Ionis. Anna Kämpfer, an FUS-ALS erkrankt, war nach erfolgreicher Therapie mit dem FUS-ASO-Medikament mit eigener Kraft auf der Bühne. Vor Beginn der Therapie war sie vollständig gelähmt. Anna Kämpfers Mutter, Sonja, hielt die Laudatio zur Auszeichnung von Professor Shneider. Es war ein sehr bewegender Moment, der einen wichtigen Meilenstein auf dem Weg zu neuen effektiven Therapiestrategien bei der ALS markiert.
ANQUR-Studie der Phase 1 in Deutschland gestartet: neues Wirkprinzip zu TDP-43 und Stathmin-2
Das US-Biotechunternehmen QurAlis hat eine placebo-kontrollierte Studie der Phase 1b gestartet, in der das Medikament QRL-201 untersucht wird.
DMC-Studie publiziert – (moderate) Verbesserung von Sprechen & Schlucken
Das Medikament Dextromethorphan/Chinidin (DMC) ist in den USA zur Behandlung von unkontrolliertem Lachen & Weinen („motorische Disinhibition“) zugelassen und dort unter dem Namen „Nuedexta“ verfügbar. Bereits vor mehreren Jahren wurde berichtet, dass ALS-Patienten mit DMC-Einnahme – neben der Verminderung der motorischen Disinhibition – auch eine Verbesserung des Sprechens und Schluckens („bulbäre Symptome“) bemerkt haben. Bisher war ungeklärt, ob sich dieser Effekt von DMC bestätigen lässt und wie ausgeprägt die therapeutische Wirksamkeit ist. In einer aktuellen Studie wurde der Effekt auf die bulbäre Symptomatik systematisch untersucht und wissenschaftlich publiziert.