Ergebnisse der Therapiestudie TCH346 veröffentlicht

In der neurologischen Fachzeitschrift Neurology wurden die Ergebnisse der klinischen Studie mit dem Medikament TCH346 veröffentlicht (Neurology 2007; 69:776-784). Das Medikament TCH346 wurde in einer internationalen Studie untersucht, da in grundlagen-wissenschaftlichen Experimenten eine Verminderung der Neurodegeneration gezeigt wurde. 591 ALS-Patienten wurden an 41 Zentren in 10 Ländern bei dieser Studie eingeschlossen. In Deutschland haben die Zentren in Hannover, Ulm und Berlin teilgenommen. Leider konnte für keine der untersuchten Dosierungen (TCH346 1 mg, 2,5 mg, 7,5 mg und 15 mg) eine therapeutische Wirkung gezeigt werden. Das Studienergebnis ist enttäuschend, da bisher nach dem Medikament Rilutek keine Pharmakotherapie entwickelt werden konnte, die zu einer Krankheitsverlangsamung führt. Trotz dieses negativen Ergebnisses hat diese Studie einen wichtigen Erkenntnisfortschritt gebracht. Während der Therapiestudie TCH346 wurde erstmalig ein modernes Studienkonzept realisiert, das eine Unterscheidung zwischen einer Beobachtungsphase ohne Studienmedikament (Running-in-Phase) und einer Behandlungsphase (Verabreichung des Studienmedikamentes) beinhaltet. Dabei wird das Fortschreiten der ALS-Erkrankung (Progressionsrate) zwischen der Beobachtungs- und Behandlungsphase untersucht. Bei einer therapeutischen Wirksamkeit des Medikamentes ist anzunehmen, dass die Erkrankung während der Beobachtungsphase eine höhere Progression aufweist, als in der Behandlungsphase. Durch dieses Konzept wird den individuellen Unterschieden im ALS-Krankheitsverlauf Rechnung getragen und die Studiendauer pro Patient auf ein Jahr reduziert werden. Bei einem traditionellen Ansatz wäre eine Behandlung von 1000 Patienten über einen Zeitraum von 3 Jahren notwendig gewesen. Die positiven Erfahrungen mit dem innovativen Studiendesign der Studie TCH346 werden in der geplanten Medikamentenstudie OLN ALS01 in unserem Zentrum aufgegriffen. Diese Studie beinhaltet ebenfalls eine Beobachtungsphase, so dass in Verbindung mit statistischen Auswertemethoden die erforderliche Patientenzahl auf 40 Probanden mit einer Behandlungsdauer von 52 Wochen reduziert werden kann.