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Begünstigter: Charité – Universitätsmedizin Berlin
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Verwendungszweck: ALS 89751010
Spendenoption #1
Beschleunigte Therapieentwicklung – der ALS Therapy Accelerator
Durch zwei Innovationen kann die Entwicklung von neuen ALS-Medikamenten beschleunigt werden. Mit digitalen Technologien sowie den Biomarker Neurofilament light chain (NfL) können Therapieeffekte schneller und zuverlässiger identifiziert werden. Diese beiden Komponenten werden im Konzept des ALS Therapy Accelerators an der Charité zusammengeführt.
Neurofilament light chain (NfL) ist ein sensitiver Biomarker für Nervenzellschädigung und steht in enger Korrelation zur Krankheitsprogression bei ALS. Hohe NfL-Konzentrationen im Blut oder Liquor weisen auf eine Schädigung motorischer Nervenzellen und eine rasche Krankheitsprogression. Mit diesen Eigenschaften hat sich NfL als Therapiemarker etabliert: Ein Abfall des NfL-Spiegels nach Therapiebeginn signalisiert bereits vor klinisch messbaren Verbesserungen eine potenzielle Wirksamkeit des Medikaments. Dadurch ermöglicht NfL eine frühzeitige und objektive Einschätzung des Therapieerfolgs.
Mit einer digitalen Erfassung („Assessment“) des ALS-Verlaufes kann eine therapiebedingte Verlangsamung der ALS früher und effektiver nachgewiesen werden. Das Assessment umfasst die ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) über die „ALS App“ sowie die sensorbasierte Analyse des Schreibens, Sprechens und Atmens. Die ALSFRS-R ist dabei ein von EMA und FDA anerkannter primärer Endpunkt von klinischen Studien.
„Stop-Go-Konzept“ des ALS Therapy Accelerators
Klinische Studien für die Zulassung von Medikamenten sind komplex, langwierig und kostenintensiv. Daher ist die Auswahl der geeigneten Wirkstoffe von entscheidender Bedeutung. Der ALS Therapy Accelerator ermöglicht eine systematische Vorauswahl aus der Vielzahl der potenziellen Wirkstoffe (Pipeline).
ALS-Patienten werden 3-6 Monate mit einem experimentellen Wirkstoff behandelt. Der Therapieeffekt wird anhand des klinischen Verlaufes, des digitalen Assessments und der Biomarker-Analyse ausgewertet. Im Ergebnis steht die Entscheidung zum Abbruch der Entwicklung („stop“) oder zur weiteren Entwicklung des Medikaments in klinischen Studien („Go“). Der ALS Therapy Acceleratorist ein zentrales Element, um eine valide Information über die Eignung eines Medikaments bereits im Vorfeld einer kostenintensiven klinischen Studie zu erhalten und die Risiken in der Finanzierung von innovativen ALS-Medikamenten zu kontrollieren. Analoge Plattformstrukturen bestehen bereits in den USA (Healey Platform) und im Vereinigten Königreich (EXPERT-ALS). Der ALS Therapy Accelerator an der Charité bildet damit einen strategisch wichtigen Baustein zur Stärkung der klinischen Forschung und Medikamentenentwicklung bei der ALS. Eine öffentliche Förderung der beschleunigten Medikamentenentwicklung ist nicht vorhanden, so dass eine Spendenfinanzierung erforderlich ist.
Links:
- ALS Therapy Accelerator-Konzept in den USA – HEALEY ALS Platform Trial an Massachusetts General Hospital (MGH):https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/platform-trial
- ALS Therapy Accelerator-Konzept in UK – „Experts ALS“: https://www.experts-als.uk/about-experts-als
- UK MND Research Institute: https://ukmndri.org/research/
- Target ALS: https://www.targetals.org
Spendenoption #2
Wirksamkeitsstudie des Medikamentes “DMC”
Eine motorische Einschränkung des Sprechens und Schluckens ist ein häufiges und belastendes Symptom bei der ALS. Bereits zu Krankheitsbeginn sind 30–40 % der Betroffenen betroffen, im weiteren Verlauf etwa 80 %. Dextromethorphan/Chinidin (DMC) ist ein Medikament, das diese Symptome stabilisieren oder verbessern kann. In Deutschland ist DMC nicht zugelassen, kann aber über spezialisierte Apotheken hergestellt werden und steht so einem Teil der Patienten zur Verfügung.
Mit Unterstützung der ALS-Nacht wurde der DMC-Effekt in einem klinischen Forschungsprojekt systematisch untersucht. Die Analyse von Patientendaten aus den Jahren 2023 bis 2025 zeigte eine hohe Zufriedenheit mit der Behandlung. Die Ergebnisse wurden in einer internationalen Fachzeitschrift publiziert und der Öffentlichkeit vorgestellt. Der nächste Schritt ist die Vorbereitung einer klinischen Studie mit dem längerfristigen Ziel einer Zulassung in Deutschland. Damit könnte DMC allen ALS-Patienten als symptomatische Therapie zugänglich gemacht werden. Die Vorbereitung einer solchen Studie ist komplex, ambitioniert und arbeitsintensiv und erfordert ein gesondertes Projektmanagement, das auf Spenden angewiesen ist.
Spendenoption #3
Digitale Zwillinge
Digitale Zwillinge („Digital Twins“) sind virtuelle Patienten, die aus klinischen Daten von mehreren tausend Betroffenen konstruiert werden. Dazu gehören Angaben zum Symptombeginn, zur Krankheitsdauer und Überlebenszeit sowie spezifische Informationen wie ALS-Funktionsskala, Progression, Neurofilament, Phänotyp, Atemkapazität und genetische Veränderungen.
Digitale Zwillinge gelten international als Schlüsseltechnologie für die Entwicklung neuer Medikamente. Diese Daten ermöglichen die Bildung von Vergleichsgruppen, die Entwicklung von Krankheitsmodellen und sogenannten digitalen Placebo-Gruppen. Solche Gruppen können den Anteil von Patienten mit Scheinmedikamenten in klinischen Studien deutlich verringern oder ganz ersetzen. Dadurch steigt die statistische Aussagekraft, und die Entwicklung neuer Therapien kann beschleunigt werden. Dieses Vorhaben ist komplex und benötigt personelle Unterstützung, die auf Spenden angewiesen ist.
Spendenoption #4
ALS-Kachexie
Der unerwünschte Gewichtsverlust ist eine große Herausforderung in der Behandlung der ALS und wird als „ALS-Kachexie“ bezeichnet. Sie ist mit einem reduzierten Überleben verbunden.
Ursachen sind ein erhöhter Energieverbrauch, Entzündungsprozesse und eine verminderte Nahrungsaufnahme durch eine ALS-bedingte Schluckstörung. Konventionelle Maßnahmen wie hochkalorische Diäten oder Trinknahrung sind häufig nicht ausreichend. Einzelne Medikamente sind bekannt, für die ein Therapieeffekt bei der Kachexie bei anderen Erkrankungen (z. B. Tumorerkrankungen) beschrieben wurden. Auch bei ALS wird eine günstige Wirkung auf den Gewichtsverlust – insbesondere den Verlust an Muskelmasse – vermutet. Im Rahmen von individuellen Heilversuchen werden schwer betroffene Patienten behandelt. Die Therapieeffekte werden systematisch erfasst, unter anderem durch Messung des Körpergewichts, von Stoffwechselparametern und des Biomarkers Neurofilament. Die Auswertung der Kachexie-Behandlung ist von zentraler Bedeutung, um die Basis für eine klinische Studie zu schaffen. Eine öffentliche Förderung ist nicht vorhanden, so dass eine Spendenfinanzierung erforderlich ist.
Spendenoption #5
ALS-Phänotypen für gezielte Therapie
ALS kann sehr unterschiedlich verlaufen. Bei der ALS verschiedene Verlaufsvarianten (“Phänotypen”) bekannt, die sich in Geschwindigkeit und Prognose unterscheiden.
Bei anderen neurologische Erkrankungen (wie Multiple Sklerose) wurden große Fortschritte erzielt, indem man verschiedene Krankheitsvarianten („Phänotypen“) voneinander abgegrenzt und spezifische Therapien entwickelt hat. Diese Differenzierung steht bei der ALS noch am Anfang.
In Deutschland wurde eine Klassifikation der ALS-Phänotypen entwickelt (ALS-OPM-Klassifikation), die im September 2025 in Berlin auf einem internationalen Symposium mit 30 Experten aus Europa, den USA und Kanada vorgestellt wurde. In einer klinischen Studie werden Phänotypen-Daten von jährlich 1.000 Patienten aus 16 ALS-Zentren in Deutschland, der Schweiz und Österreich ausgewertet. Analysiert werden Krankheitsmechanismen, Krankheitsverlauf und Überlebensdaten. Ziel ist es, den Nutzen der Phänotypisierung für die klinische Forschung zu belegen und eine Grundlage für präzisere Medikamentenstudien zu schaffen. Die ALS-OPM-Klassifikation hat das Potenzial, zu einem „Betriebssystem“ der zukünftigen Medikamentenentwicklung zu werden. Eine öffentliche Förderung ist nicht vorhanden, so dass eine Spendenfinanzierung erforderlich ist.
