Das Medikament Arimoclomol wurde im Ergebnis von tierexperimentellen Studien am ALS-Mausmodell als potentielles Medikament zur Behandlung der ALS ins Gespräch gebracht. Es handelt sich um ein entzündungshemmendes Präparat, das bei der ALS-Maus zu einer geringgradigen Lebenszeitverlängerung geführt hat. In der Kommunikation von Selbsthilfegruppen wurde das Medikament sehr optimistisch kommentiert und ein baldiger Einsatz des Medikamentes in Aussicht gestellt. Diese optimistische Bewertung ist derzeit unbegründet und verfrüht. Derzeit befindet sich Arimoclomol in einer Phase-IIa-Studie, die von dem US-Unternehmen CytRx sowie einer privaten Spende über 24,5 Millionen US-Dollar unterstützt wird. Die laufende Phase-II-Studie wird an 10 amerikanischen ALS-Zentren über eine Dauer von 12 Wochen durchgeführt. Der kurze Untersuchungszeitraum und die geringe Patientenzahl sind ungeeignet, um eine Wirksamkeit des Präparates zu ermitteln. Ziel der laufenden placebo-kontrollierten Studie ist die Feststellung von Sicherheit und Verträglichkeit. Die Phase-IIa-Studie wird wahrscheinlich im Oktober 2006 beendet sein. Es folgt eine offene Verlängerungsstudie, die im Januar 2007 abgeschlossen wird. Unter Vorbehalt einer Zustimmung durch die US-Bundesbehörde zur Überwachung von Lebens- und Arzneimitteln (FDA) ist ab Mitte 2007 der Beginn einer Phase-IIb-Wirksamkeitsstudie geplant, an der 390 ALS-Patienten aus 30 Kliniken in den USA und Kanada teilnehemen werden. Die Wirksamkeitsstudie soll 18 Monate nach Beginn der Registrierung abgeschlossen sein. Damit sind die Ergebnisse frühestens Ende 2008 oder zu Beginn des Jahres 2009 zu erwarten. Die Prinzipien der Studiendurchführung entsprechen den laufenden Therapiestudien in Europa und zielen auf eine positive Veränderung des ALS-Selbstbewertungsmaßstabs (ALS-FRS-R) sowie der Atemfunktion anhand der gemessenen Vitalkapazität. Die bisherigen Informationen über Arimoclomol lassen nicht erwarten, dass eine Heilung oder hochgradige Symptomverbesserung der ALS zu erreichen ist. Die bisherigen Annahmen beziehen sich ausschließlich auf tierexperimentelle Daten, die keine sicheren Rückschlüsse auf eine Wirksamkeit beim Menschen erlauben. Aufgrund statistischer Erwägungen ist die Wahrscheinlichkeit eines positiven Studienverlaufs < 10 %. Eine abschließende Aussage zur medizinischen Wirksamkeit von Arimoclomol ist erst nach Abschluss der Wirksamkeitsstudie möglich. Trotz der eingeschränkten Informationen zum Prüfpräparat ist die geplante Arimoclomol-Studie als wichtige US-amerikanische Initiative im Bereich der ALS-Therapieforschung einzuschätzen.