Über den Stand der Entwicklung neuer Medikamente berichtet Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der ALS-Ambulanz der Charité, mit einer Präsentation über aktuelle klinische Studien. Im nachfolgenden Gespräch mit Dr. Dagmar Kettemann (ALS-Neurologin und Studienärztin) sowie Dr. André Maier (ALS-Neurologe und Leiter der ALS-Studienambulanz) werden einzelne klinische Studien vorgestellt und Grundprinzipien der klinischen Forschung besprochen.
Dabei werden die folgenden Themen adressiert und diskutiert:
- Medikamente gegen SOD1-Mutationen, insbesondere Tofersen (VALOR-Studie)
- Härtefallprogramm zu Tofersen
- Antikörper gegen SOD1-Aggregate: AP101 von AL-S Pharma
- Medikamente gegen C9orf72-Mutationen (von Biogen, WAVE, Transposon & Alector)
- Medikament gegen FUS-Mutationen: Würdigung der bisherigen Behandlungsberichte im Härtefallprogramm mit Jacifusen als medizinischem Meilenstein
- Bedeutung der Studie ION363 für die weitere Entwicklung des Medikamentes gegen FUS-Mutationen
- Zulassung von AMX0035 (des Herstellers AMYLYX) in den USA; besondere Situation der gleichzeitigen Zulassung in den USA und Phase 3-Studie (PHOENIX) in den USA, Europa und Deutschland (mit Fragen aus dem Chat)
- Wirksamkeit von AMX0035 (mit Fragen aus dem Chat)
- Selbstbeschaffung von AMX0035 (mit Fragen aus dem Chat)
- Medikamente zur Neuroprotektion und Reduktion der Inflammation
- Medikamente zur Stärkung der geschädigten Muskulatur (Troponin-Aktivierung) mit Reldesemtiv
- Einschlusskriterien für klinische Studien
- Dauer von Studien
- Abbruch von Studien durch Patienten
- Bedeutung der Vitalkapazität als häufiges Ausschlusskriterium
- Studien, an denen Betroffene auch mit geringer Vitalkapazität teilnehmen können, insbesondere NfL- und ALS-App-Studie, Daten für Forschung
- Nutzen von Studie auch für Patienten, ein Placebo-Präparat erhalten (Erläuterung von „Open Label Extension“)
- Rolle von Placebo in der Gegenwart und Perspektive für eine Abschaffung in der Zukunft
- Laufende Studien in der ALS-Ambulanz der Charité
- Hinweise für Teilnahme an Studien
Video auf YouTube: https://www.youtube.com/watch?v=A7ryHSf5kRI&list=PLtI2xKTDdVglibwI9cSHEpzFpDN63h6zo
