by Alessio Riitano on 15. Juli 2020 SOD1-Gentherapie-Studie publiziert: Positive Ergebnisse der Phase 1/2-Studie Am 09. Juli 2020 wurden die Ergebnisse der ersten Gentherapie-Studie bei der ALS veröffentlicht. Die Studie wurde mit dem Medikament „Tofersen“ bei ALS-Patienten durchgeführt, die eine SOD1-Mutation aufweisen.