Am 09. Juli 2020 wurden die Ergebnisse der ersten Gentherapie-Studie bei der ALS veröffentlicht. Die Studie wurde mit dem Medikament „Tofersen“ bei ALS-Patienten durchgeführt, die eine SOD1-Mutation aufweisen.
ALS-Zentrum der Charité
für ALS und andere Motoneuronerkrankungen
Archiv für Juli 2020
