Am 25. April 2023 wurde Tofersen – das erste genetische Medikament bei der ALS – durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.
Das Medikament Tofersen (Qualsody) des US-Biotech-Unternehmens Biogen ist für Patienten mit Mutationen im SOD1-Gen entwickelt