In spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland werden – unter besonderen Umständen – experimentelle Medikamente eingesetzt, die bisher nicht zugelassen sind. Dabei handelt es sich um pharmakologische Substanzen, für die medizinisch-wissenschaftliche Hinweise oder experimentelle Daten vorliegen, die einen Behandlungsversuch bei der ALS rechtfertigen. Diese Behandlungsversuche werden „individuelle Heilversuche“ (IHV) genannt. Eine weitere Form der experimentellen Therapie betrifft Medikamente, die für andere Erkrankungen bereits etabliert und zugelassen sind, aber für die ALS bisher nicht ausreichend untersucht und nicht zugelassen sind. Die Behandlung mit Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Zulassung ist unter der Bezeichnung „Off-Label-Behandlung“ (OLB) bekannt. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, hat ärztliche Erfahrungen mit IHV gemacht, die er in diesem Podcast teilt. Die medizinischen, ethischen und formalen Voraussetzungen für individuelle Heilversuche sowie die Off-Label-Behandlung stehen dabei im Vordergrund.
PHENOALS-001-Studie an der Charité gestartet
An der ALS-Ambulanz der Charité wurde eine klinische Studie der Phase-IIb mit dem Medikament PHENOALS-001 gestartet. In dieser randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Studie wird der Wirkstoff PHENOGENE-1A (Cromolyn) untersucht. Bei der ALS kommt es auch zu Entzündungsprozessen („Neuroinflammation“), bei denen verschiedene Zellen im zentralen Nervensystem (aktivierte Mikroglia, Astrozyten und Mastzellen) durch die Freisetzung von entzündungsfördernden Botenstoffe beteiligt sind (proinflammatorischer Mediatoren). Diese Prozesse entstehen wahrscheinlich als Reaktion auf eine beginnende Degeneration der Motoneurone und sind nicht als Ursache der ALS anzusehen. Dennoch hat die Inflammation einen negativen Einfluss auf den Krankheitsverlauf, so dass entzündungshemmende Medikamente zunehmend als Therapiestrategie betrachtet werden. Cromoglicinsäure gehört zur Gruppe der entzündungsreduzierenden Medikamente und wird bereits zur Behandlung anderer entzündlicher Erkrankungen in der inneren Medizin eingesetzt, insbesondere bei Asthma und Allergien. In dieser ALS-Studie wird eine geringere Dosis von Cromolyn als bei Asthma eingesetzt, so dass von einer hohen Sicherheit dieses Medikament ist auszugehen ist.
A race for a new drug against ALS – acceleration of research within 100 days!
The Panamericana 100 Project supports ALS research. What started as a dream to traverse the legendary Panamericana from Tierra del Fuego to Alaska in 100 days has become much more than an overland adventure.
