Das 36. Internationale ALS-Symposium fand vom 4.–7. Dezember 2025 in San Diego (USA) statt und brachte klinische Forschung, Grundlagenforschung sowie Studiennetzwerke aus Europa, Nordamerika und Asien zusammen. Der diesjährige Kongress setzte Schwerpunkte auf Clinical Trials, Biomarker, Genetik sowie Krankheitsmodelle (Disease Models auf zellulärer Ebene bis zu Tiermodellen) zur Entwicklung zukünftiger ALS-Therapien.
Tag 0
Der Vortag zum eigentlichen Symposium ist typischerweise durch Koordinations- und Konsortialtreffen geprägt. Neben dem eigenen „ALS App Europe Initiative“-Workshop (den die ALS-Ambulanz der Charité und APST Research zusammen organisiert haben) fanden Sitzungen der World Federation of Neurology (WFN), der US-amerikanischen Registerstudie „ALL ALS“ und dem europäischen Genom-Netzwerk „Project MinE“ statt. Im Mittelpunkt standen Harmonisierung von ALS-Phänotypen, Datenaustausch, digitale Erhebungsinstrumente und Biomarker-Standards – zentrale Voraussetzungen für moderne multizentrische Studien.
Tag 1
Der Kongress eröffnete mit der „Stephen Hawking Memorial Lecture“. Wissenschaftlich dominierten Stammzell-Modelle, Genetik und Genomik sowie Ergebnisse aus klinischen Studien, insbesondere der Studie AP101 von AL-S Pharma und der Plattformstudien (z. B. HEALEY ALS Platform Trial) sowie neue Antikörper- und Small-Molecule-Ansätze und ASO-basierte Therapien. Weiterhin wurden Fortschritte auf dem Gebiet der TDP-43-Pathologie und damit verbundenen Krankheitsmechanismen vorgestellt. Ein Durchbruch, insbesondere ein Antikörper oder andere Medikamente gegen TDP-43-Aggregate konnten noch nicht vorgestellt werden. Dennoch war bei diesem Kongress ein weiterer Fortschritt in der Erforschung von TDP-43 erkennbar.
Tag 2
Der zweite Tag stand im Zeichen „translationaler“ Forschung (Translation = Übersetzung von Grundlagenforschung in die klinische Anwendung). Sessions zu Proteostasis & Proteotoxicity, Biomarker und Epidemiologie zeigten den Fortschritt bei NfL, Mikro-RNA (miRNA) und Proteomics-basierten Biomarkern sowie deren Bedeutung für die Stratifizierung und Ergebnismessung in den klinischen Studien der Zukunft. Weitere Schwerpunkte lagen auf RNA-Biologie, prodromaler ALS und innovativen ALS-Modellen (iPSC, organoids, animal models), die gezielt therapeutische Targets adressieren
Tag 3
Am Abschlusstag standen zukünftige Therapiestrategien im Fokus, darunter neue Antisense-Oligonukleotide (ASO) gegen ALS-FUS, AAV-basierte Gentherapien und die KI-gestützte Suche nach Angriffspunkten für neue Medikamente („Target-Identifikation“). Der Abschluss der Konferenz war ein Vortrag von Jeffrey Rosenfeld zur Bedeutung von ALS-Phänotypen bei der Verbesserung von klinischen Studien. Dieser Abschlussvortrag war für die Deutsche ALS-Forschung mit einer Würdigung verbunden, da bei dieser Präsentation zweimal auf die Fortschritte in unserem Land verwiesen wurde – auf die große NfL-Biomarkerstudie sowie die Einführung der ALS-Phänotypen-Klassifikation, die als neues „Betriebssystem“ (operating system) der klinischen ALS-Forschung eine internationale Aufmerksamkeit erlangt hat.
Insgesamt zeigte der ALS-Kongress 2025 eine zunehmende Verzahnung von Grundlagenforschung und klinischer Forschung mit einer klaren Ausrichtung auf die biomarker-gestützte Durchführung von Therapiestudien bei der ALS. Deutschland war mit Vorträgen und Postern sowie Vorsitzen bei wissenschaftlichen Sessions mit Beiträgen aus Berlin, Bonn, München, Rostock und Ulm (alphabetische Nennung) vertreten. Besondere Höhepunkte waren die Vorträge von Patrick Weydt (Bonn), Paul Lingor (TU München), Laura Tzeplaeff (TU München), Christina Steffke (Ulm), Elisabeth Kasper (Rostock) und Andrea König (ki Elements) sowie die Vorsitze von Thomas Meyer (Berlin) und Paul Lingor (TU München).
Das nächste internationale Symposium wird im Dezember 2026 in Amsterdam stattfinden.
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
