Im Januar 2017 ist eine klinische Studie mit dem Titel „ALS-Methoden-Studie“ an der Charité gestartet. An der Studie nehmen 3 weitere ALS-Zentren in Deutschland (Hannover, Jena, Ulm) sowie ALS-Studienzentren in ausgewählten europäischen Ländern und den USA teil. Sponsor des Projektes ist das amerikanische Unternehmen Biogen Idec Inc., das ein forschendes Arzneimittelunternehmen mit besonderen Schwerpunkten bei der Multiplen Sklerose (MS) und anderen neurologischen Erkrankungen verkörpert.
Aktuell hat Biogen ein innovatives Medikament bei der kindlichen Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt (Handelsname: Spinraza). Die SMA ist ebenfalls eine Motoneuronenerkrankung, die sich jedoch so weit von der ALS unterscheidet, dass ein Einsatz von Spinraza bei der ALS nicht sinnvoll ist. Bei der ALS hat Biogen bereits in der Vergangenheit klinische Studien durchgeführt („Empower“-Studie), die auch an der Charité und anderen deutschen ALS-Zentren realisiert wurden. Trotz des negativen Ergebnisses der Empower-Studie hat das Unternehmen die Absicht signalisiert (nach der MS und der SMA), die Entwicklung eines ALS-Medikamentes zu einem wesentlichen Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkt zu machen. Die „ALS-Methoden-Studie“ (ALS-MethoS) ist ein Ausdruck dieser Forschungsaktivität.
Bei ALS-MethoS wird kein neues Medikament getestet. Das Ziel der Methoden-Studie besteht in der Identifizierung und Entwicklung von klinischen, elektrophysiologischen, biochemischen oder kernspintomographischen Biomarkern der ALS. Biomarker dienen der frühzeitigen und objektiven Messung des Krankheitsverlaufes und möglicher therapeutischer Effekte von gegenwärtigen und zukünftigen Medikamenten. In gegenwärtigen klinischen Studien ist die Ermittlung der motorischen Fähigkeiten, die Messung der Atemkapazität, des Gewichtes und anderer Funktionsparameter sowie das Überleben der behandelten ALS-Patienten das Wirksamkeitskriterium neuer Medikamente. Diese Parameter werden auch in der Zukunft für die Zulassung neuer Medikamente von entscheidender Bedeutung sein. Die Studie „ALS-MethoS“ dient der Ermittlung von Biomarkern, die ein Ansprechen der Medikamente frühzeitig anzeigen, noch bevor die Auswirkungen auf Ebene der Muskelkraft erkennbar sind. Mit der Entwicklung von Biomarkern könnte die Durchführungszeit klinischer Studien verkürzt und die Anzahl der notwendigen Studienteilnehmer an klinischen Prüfungen reduziert werden.
Studienteilnehmer der „ALS-MethoS“ werden wiederholte Laboruntersuchungen erhalten, deren Ergebnisse in eine Biobank eingebracht und zusammen mit den Proben aller anderen Studienteilnehmer systematisch untersucht werden. Ein weiterer Schwerpunkt sind elektrophysiologische Untersuchungen. Dabei wird die Ausdehnung und ALS-bedingte Verkleinerung in motorischen Einheiten in der Muskulatur untersucht und objektiviert. Bei der ALS kommt es aufgrund der Nervenzelldegeneration zu einer verminderten Anzahl von Muskelzellen, die durch eine motorische Nervenzelle gesteuert werden können. Die Verkleinerung der motorischen Einheiten wird objektivierbar dargestellt und im Rahmen der ALS-MethoS etabliert (MUNE, MUNIX-Methode). An ausgewählten ALS-Zentren werden kernspintomographische Untersuchungen durchgeführt, um bildgebende Parameter im Gehirn und Rückenmark mit dem Krankheitsverlauf zu korrelieren. Insgesamt stehen laborchemische, klinische und elektrophysiologische Parameter im Vordergrund, die als Biomarker entwickelt werden sollen.
Patienten mit ALS werden eingeladen, an ALS-MethoS teilzunehmen. Die Teilnahme ist unter den folgenden Voraussetzungen möglich:
- Diagnose einer ALS
- Maximale Krankheitsdauer von 24 Monaten (Zeitraum vom Beginn erster Lähmungserscheinungen bis zum Monat des Studienbeginns)
- Vitalkapazität von mindestens 50 %
- Kein Nikotingebrauch (nur Nichtraucher)
Die Teilnahme an ALS-MethoS ist mit insgesamt 7 Ambulanzvisiten und 3 Telefonvisiten zu den folgenden Zeitpunkten verbunden:
Visite 1: Screening-Visite
Visite 2: „Baseline-Visite“ innerhalb von 30 Tagen nach Screening-Visite (Monat 1)
Visite 3: innerhalb von 7 (±3) Tage nach Visite 2
Visite 4: 3 Monate ±7 Tage nach Visite 2 (Monat 3 nach Baseline)
Visite 5: 3 Monate ±7 Tage nach Visite 4 (Monat 6 nach Baseline)
Visite 6: 3 Monate ±7 Tage nach Visite 5 (Monat 9 nach Baseline)
Visite 7: 3 Monate ±7 Tage nach Visite 5 (Monat 12 nach Baseline)
Telefonvisite 1: 6 Monate ±7 Tage nach Visite 6 (Monat 18 nach Baseline)
Telefonvisite 2: 3 Monate ±7 Tage nach Telefonvisite 1 (Monat 21 nach Baseline)
Telefonvisite 3: 3 Monate ±7 Tage nach Telefonvisite 2 (Monat 24 nach Baseline)
Die Kosten für die Anreise können erstattet werden. So ist ein Budget vorhanden, um die An- u. Rückreise mit öffentlichen Verkehrsmitteln, Taxis oder Transportdiensten vollständig zu übernehmen. Dazu ist eine individuelle Absprache möglich. Für Rückfragen und ein Interesse an der Studie steht Ihnen Andreas Funke zur Verfügung.
