Am 22. September besuchten Prof. Dr. Thomas Meyer und Andreas Funke das ALS-Therapy Development Institute (ALS-TDI) in Boston. Dabei fand ein längeres Gespräch mit Steven Perrin, dem Geschäftsführer des ALS-TDI, statt. Gegenstand des Gespräches waren neueste wissenschaftliche Erkenntnisse auf dem Weg zu einem neuen ALS-Medikament, die Digitalisierung der ALS-Forschung und Therapie sowie ein Erfahrungsaustausch zur Finanzierung von Erforschung und Behandlung der ALS.
Mit einem Gesamtetat von 12 Millionen USD pro Jahr wird pharmakologische Therapieforschung am ALS-TDI durchgeführt. Dabei werden bisher zugelassene und neuartige Medikamente in Mausmodellen und zellulären Testsystemen untersucht, ob ein therapeutisches Potential bei diesen Substanzen besteht. Als therapeutisch wirksam gelten Substanzen, die zu einer Erkrankungsverlangsamung führen. Der bisher interessanteste Kandidat ist ein bisher noch nicht am Markt verfügbares Immuntherapeutikum, das eine bestimmte Untergruppe von Immunzellen attackiert (CD40-Antikörper) und zumindest im Mausmodell zu einer Verlangsamung der ALS-Progressionsrate führt.
Die bisher getesteten zugelassenen Medikamente (die für andere Erkrankungen schon verfügbar sind) zeigten keine oder moderate Effekte. Eine Wirksamkeit in der Größenordnung von Riluzol bestand für das MS-Medikament Gilenya (Fingolimod). Andere MS-Medikamente (z. B. Tecfidera) wurden bisher noch nicht überprüft. Zu betonen ist, dass diese Ergebnisse lediglich auf experimenteller Ebene (Mausstudien) erhoben wurden und noch keine Wirksamkeitsdaten für ALS-Patienten vorliegen. Der wissenschaftliche Schwerpunkt beim ALS-TDI liegt daher in der Entwicklung von Medikamenten mit immun-modulatorischen Eigenschaften. Dabei haben wir Erfahrungen im Off-Label-Gebrauch von ALS-Patienten mit MS-Medikamenten ausgetauscht.
Das ALS-TDI betrachtet die Digitalisierung des ALS-Krankheitsverlaufes als wesentlichen Motor zur Identifizierung eines therapeutischen Ansatzes. So wurden 300 ALS-Patienten mit Sensoren ausgestattet, die eine objektive Information über die Beweglichkeit der Extremitäten (Mobilität und Lähmungen) an eine zentrale Datenbank senden. Die Sensoren beruhen auf einer Messung von Beschleunigung und Entschleunigung von Extremitäten. Diese Sensoren sind typischerweise in modernen Mobiltelefonen eingesetzt, um verschiedene Anwendungen dieser Telefone zu unterstützen. Daher sind diese Sensoren breiter verfügbar. Mit diesem Ansatz wird der Erkrankungsverlauf (Zunahme der Paresen) durch digitale Daten objektiviert und die gegenwärtige ALS-Bewertungsskale (ALS-FRS) ergänzt und weiterentwickelt. Dieses Projekt ist mit einem Budget von 2 Millionen USD ausgestattet worden.
Die Aktivitäten des ALS-TDI zur Digitalisierung der Krankheitserfassung sind komplementär zum digitalen Wandel im Versorgungsmanagement, der von AmbulanzPartner vorangetrieben wird. Auch in diesem Bereich wurden eine engere Zusammenarbeit und eine Abstimmung der Aktivitäten beschlossen, da enge und spannende Verknüpfungen in der Strukturierung von Krankheitserfassung und Vorsorgung bestehen. Erst mit einer strukturierten Erfassung der Defizite ist eine gezielte Versorgung möglich. Zugleich lassen bestimmte Versorgungsformen auch Rückschlüsse auf den Schweregrad einer Erkrankung zu.
Die Finanzierung des ALS-TDI beruht ausschließlich auf einer Spendenfinanzierung, die durch 12 professionelle Spendeneinwerber („Fundraiser“) bewerkstelligt wird. Etwa 10% aller Ausgaben im ALS-TDI werden wiederum für das Fundraising aufgewendet. Auf Ebene der professionellen Spendenfinanzierung besteht auch eine Parallele zwischen dem ALS-TDI und unserem ALS-Zentrum, da die ALS-Ambulanz der Charité zu 70-80% aus Spenden finanziert wird. Mit der Tätigkeit von Hanna Buhl in unserem Team (Kommunikationswissenschaftlerin; verantwortlich für Öffentlichkeitsarbeit zur ALS und Fundraising) wurde eine Professionalisierung unserer Spendenfinanzierung erreicht. Der Austausch mit dem ALS-TDI war sehr wertvoll, um unsere Fundraising-Strukturen weiter zu entwickeln und eine Nachhaltigkeit zu erreichen.
