Am 28.04.2011 fand in Amsterdam das Prüfarzttreffen aller teilnehmenden ALS-Zentren aus Europa und Australien statt. Dabei wurde das Studienprotokoll in seiner abschließenden Form vorgestellt. Nach dem abschließenden Studienprotokoll ergeben sich zwei wichtige Veränderungen: die maximale Krankheitsdauer darf 24 Monate betragen. Als Studienbeginn wird der dokumentierte Beginn einer Schwäche einer Extremität oder der Beginn einer Sprech- oder Schluckstörung herangezogen. Mit diesem Einschlusskriterium möchten der Sponsor der klinischen Studie sowie die zuständigen Behörden sicherstellen, dass vor allem ALS-Patienten im frühen Krankheitsverlauf eingeschlossen werden. Eine weitere Konkretisierung betrifft die Atemkapazität, die eine Verminderung der Vitalkapazität auf 65 % erlaubt. In der Mehrheit der sonstigen ALS-Studien wird ein Einschlusskriterium von 70 % der Vitalkapazität vorgegeben. Auch die Behandlung mit einer Maskenbeatmung ist kein prinzipielles Ausschlusskriterium, sofern die Atemkapazität über 65 % liegt. Auch die Versorgung mit einer Ernährungssonde (PEG) ist kein Ausschlusskriterium. Dexpramipexol ist zerkleinerbar und kann in zerkleinerter Form aufgenommen werden. Sollte im Studienverlauf eine PEG-Sonde erforderlich werden, ist die Verabreichung des Prüfpräparats auch über die PEG-Sonde möglich. An der Biogen-Studie nehmen 5 deutsche ALS-Zentren teil (Berlin, Bochum, Jena, Hannover und Ulm), so dass eine wohnortnahe Studienteilnahme anzustreben ist. Für ALS-Patienten außerhalb der genannten Städte werden die Kosten für die Anreise mit einer Pauschale übernommen. Bei einer Überschreitung der Reisekosten von über 100 € pro Visite kann ein individueller Antrag auf Reisekostenerstattung getätigt werden, der durch die Studienkoordinatorin des Zentrums beim Sponsor eingereicht wird. Die Studienteilnahme umfasst 13 Visiten in unserer Ambulanz. Zusätzlich werden 9 Hausbesuche durch ein spezialisiertes Studienteam absolviert, in denen Blutentnahmen für studienbezogene Laborparameter durchgeführt werden. Der konkrete Startpunkt der Studie ist aufgrund der behördlichen Entscheidungen noch nicht abschließend geklärt. Mit dem Start ist zwischen Juni und August 2011 zu rechnen.
