Das ALS-Medikament Edaravone ist in Form einer Infusionstherapie in den USA und Kanada bereits seit 2018 zugelassen. In Japan, wo das Medikament durch Mitsubishi-Tanabe Pharma entwickelt wurde, ist das Medikament bereits seit 2016 verfügbar. In Europa (einschließlich Deutschland) hat der Hersteller einen Zulassungsantrag für das Medikament zurückgezogen, da die europäische Arzneimittelbehörde (EMA) eine ungünstige Bewertung abgegeben hat. Im Mittelpunkt der Kritik stand die geringe Dauer der Zulassungsstudie in Japan und das Fehlen von Wirksamkeitsdaten für einen Überlebensvorteil durch das Medikament. Beide Kritikpunkte werden durch eine neue Edaravone-Studie adressiert. Mit der Studie MT1186-A01 wird Edaravone über einen Zeitraum von 48 Monaten untersucht. Wirksamkeitskriterien sind das Erreichen einer Krankheitsverlangsamung (ermittelt am Verlauf der ALS-Funktionsskala, ALS-FRS) sowie die Überlebenszeit. Zusätzlich werden weitere Parameter untersucht, die bei der ALS bedeutend sind (Gewicht, Vitalkapazität u. a.).
Bei der Studie MT1186-A01 wird eine orale Form von Edaravone verwendet. Die orale Darreichungsform steht als Suspension zur Verfügung, die in dieser Darreichungsform auch bei Patienten mit Schluckstörung auf erleichterter Weise eingenommen werden kann. Die Infusionstherapie und die damit verbundenen Belastungen für Patienten, Angehörige, aber auch das Gesundheitssystem, sind damit weitgehend hinfällig.
Die Edaravone-Studie wird ohne Placebo durchgeführt. Alle Studienteilnehmer nehmen Riluzol (Basisbehandlung) in Kombination mit Edaravone (Studien-Medikament) ein („offene, nicht plazebo-kontrollierte Studie“). Die Edaravone-Suspension (105 mg pro Tag) wird einmal täglich für 14 Tage eingenommen. Dann folgt eine Medikamentenpause von Edaravone von 14 Tagen (Riluzol wird in der Zwischenzeit weiter eingenommen).
Die Studienteilnahme umfasst 7 ambulante Termine, die in einem Zeitraum von 2 Jahren realisiert werden (1 Termin zum Screening, 1 Termin zum Studienstart, 1 Kontrolltermin nach 4 Wochen der Medikamenteneinnahme sowie Studientermine 12 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen und 48 Wochen nach Studienbeginn). Ein Teil der Studienvisiten wird mit den „regulären“ Visiten in der ALS-Ambulanz kombiniert, um die logistischen Aufwendungen der Studienteilnahme zu reduzieren (insbesondere die Studientermine nach 12 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen und 48 Wochen).
Die Edaravone-Studie wird an der ALS-Ambulanz der Charité sowie anderen Studienzentren in Deutschland durchgeführt (u. a. in Hannover, Jena, und Ulm; weitere Studienzentren sind in Vorbereitung).
Die Teilnahme von Menschen mit ALS an der klinischen Studie ist an medizinisch-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gebunden (Erkrankungsdauer von höchstens 36 Monaten seit Symptombeginn; Vitalkapazität von mindestens 70 %, u. a.). Diese Kriterien werden während einer Ambulanzvisite überprüft. Bei Vorliegen der medizinischen Teilnahmevoraussetzungen werden Patienten bezüglich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Fragen zur Edaravone-Studie sind an die Studienkoordinatorin zu richten: birgit.koch@charité.de.
Autor: Thomas Meyer
Registrierung der Studie bei clinicaltrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04165824?recrs=a&type=Intr&cond=ALS&draw=3&rank=3
