Das Medikament IPLEX (Mecasermin Rinfabate) ist eine pharmakologische Substanz, die von der Firma INSMED für die Behandlung der kindlichen Wachstumsstörung entwickelt wurde, welche durch einen primären IGF-1-Defekt verursacht wird. IPLEX ist pharmakologisch dem IGF-1 verwandt, das ein wichtiges Wachstumshormon darstellt. Aufgrund von patentrechtlichen Auseinandersetzungen wurde IPLEX zur Behandlung der Wachstumsstörung vom Markt genommen, jedoch als potentiale Behandlungsoption bei verschiedenen Erkrankungen weiter diskutiert. So findet derzeit eine klinische Studie an der Universität Rochester (USA) zur Behandlung der myotonen Muskeldystrophie (MMD) mit einer täglichen subkutanen Injektion von IPLEX statt. Die Ergebnisse der Untersuchung stehen noch aus. Im Januar 2007 hat eine italienische Patientengruppe politischen Einfluss auf das Gesundheitsministerium ausgeübt, um IPLEX für ALS-Patienten verfügbar zu machen. Das Anliegen geht auf eine US-amerikanische Studien mit IGF-1 bei der ALS zurück, die einen geringgradigen positiven Effekt auf den ALS-Krankheitsverlauf zeigte. Dabei erbrachte die IGF-1-Behandlung von 89 ALS-Patienten im Vergleich zu 90 Patienten mit Placebo-Behandlung einen sehr geringgradigen, aber statistisch signifikanten Effekt auf die Progressionsrate bei der ALS. In einer zweiten europäischen Studie konnte kein positiver Effekt von IGF-1 nachgewiesen werden. Aufgrund der widersprüchlichen Ergebnisse der europäischen und der US-amerikanischen Studie ist eine abschließende Beurteilung der IGF-1-Effektivität nicht möglich. Durch die unentschiedene Datenlage bei IGF-1 ist auch im Rückschluss auf IPLEX nicht von einer Wirksamkeit dieses Medikamentes auszugehen. Zur wissenschaftlichen Klärung dieser Frage ist die Durchführung einer IPLEX-Studie mit einer Placebokontrolle erforderlich. Die Behandlung mit IPLEX außerhalb einer kontrollierten Studie ist in keinem Fall zu empfehlen. Vor diesem Hintergrund ist die Patienteninitiative von italienischen Betroffenen mit Zurückhaltung zu betrachten.