Vom 19.-20.10.2006 fand in Barcelona ein Vorbereitungstreffen zur geplanten Therapiestudie mit ONO2506 statt. Es handelte sich um ein Prüfarzttreffen, an dem Vertreter des japanischen Arzneimittelunternehmens ONO sowie aller teilnehmenden ALS-Zentren zusammentrafen. Während des Prüfarzttreffens wurden Aktualisierungen und abschließende Details zum Studienprotokoll bekannt gegeben. Die Studie wird unter dem Namen SIRONA kommuniziert: Study in early onset ALS. Die Studie wird in mehreren europäischen Ländern zeitgleich durchgeführt: Frankreich, Italien, Großbritannien, Belgien, Schweiz, Österreich und Deutschland. In der Bundesrepublik werden die folgenden neurologischen Kliniken beteiligt sein: Universitätsklinikum Ulm, Universität Würzburg, Universitätsklinik Erlangen-Nürnberg, Deutsche Klinik für Diagnostik Wiesbaden, Martin-Luther Universität Halle/Wittenberg, Medizinische Hochschule Hannover, neurologische Universitätsklinik Bergmannsheil Bochum und Universitätsklinik Charité am Campus Virchow-Klinikum. Weiterhin wird das interdisziplinäre Zentrum für Palliativmedizin am Universitätsklinikum Großhadern in München an der Studie teilnehmen.
Durch die hohe Anzahl von Studienzentren in Deutschland ist eine erleichterte Teilnahme mit verminderten Anreisezeiten möglich. Anzustreben ist eine wohnortnahe Studienteilnahme, obgleich keine formale Festlegung für ein bestimmtes Studienzentrum vorgegeben ist. Prinzipiell besteht damit eine Arztwahl. Nach Beginn der klinischen Studie ist jedoch kein Wechsel zwischen den Studienzentren möglich. Grundlage für diese Entscheidung sind die sehr aufwändigen medizinischen und organisatorischen Strukturen bei der Realisierung der Studie und die Begrenzung auf festgelegte Patientenkontingente. So ist pro Studienzentrum nur die Teilnahme bis zu 35 ALS-Patienten möglich. Unser Zentrum steht für alle medizinisch-geeigneten Patienten aus den Bundesländern Berlin, Brandenburg und Mecklenburg-Vorpommern zur Verfügung. Bei Patienten aus anderen Bundesländern ist auf Wunsch und bei guter Verkehrsanbindung auch eine Versorgung in der Charité möglich. Der Studienbeginn in Deutschland wird wahrscheinlich erst im Dezember 2006 möglich sein, da die zuständigen Ethikkommissionen noch keine Beurteilung der Studie vorgenommen haben.
Die Studie ist durch mehrere Besonderheiten gekennzeichnet, die auf dem Prüfarzttreffen erneut hervorgehoben wurden. Die wesentliche Abweichung von sonstigen ALS-Therapiestudien besteht in der strengen Begrenzung auf ALS-Patienten im frühen Krankheitsverlauf (< 14 Monate seit Beginn von Lähmungen oder einer Sprechstörung); der Zeitpunkt der Diagnosestellung durch einen Arzt ist dabei ohne Bedeutung. Um eine Frühbehandlung zu gewährleisten, können Patienten auch ohne längere Rilutek-Behandlung an der Studie teilnehmen (Rilutek-Medikation ≥ 2 Wochen). Praktisch bedeutet diese Festlegung, dass Patienten unmittelbar nach Diagnosemitteilung auch ohne Rilutek-Medikation in ein Studienzentrum überwiesen werden können. Dort kann die Rilutek-Behandlung begonnen und der Studieneinschluss bereits geplant werden. Als weitere Besonderheit der SIRONA-Studie ist die Beendigung der Studienmedikation nach Ablauf der klinischen Prüfung zu nennen. Ursache dieser Festlegung sind Sicherheitsbedenken bei einer längerfristigen Einnahme von ONO2506, da eine vorausgegangene Studie mit diesem Medikament lediglich eine Wirksamkeit bei der Frühbehandlung gezeigt hat, während sich für Patienten mit einer verzögerten Behandlung (> 14 Monate nach Symptombeginn) ein Trend für negative Medikamenteneffekte ergeben hat. Bisher ist unbekannt, ob die unterschiedlichen Auswirkungen von ONO2506 in Abhängigkeit vom ALS-Erkrankungsstadium tatsächlich vorliegen, oder statistische Effekte darstellen. Zur Klärung dieser wichtigen Fragen wird die SIRONA-Studie beitragen. Weitere Informationen über das Studienprotokoll erhalten Sie in der Rubrik „Therapiestudien“.
