Das finnische Arzneimittelunternehmen Orion Pharma führt in Kooperation mit europäischen und amerikanischen ALS-Zentren eine neue Studie mit dem Medikament Levosimendan durch (REFALS-Studie). Das ALS-Zentrum an der Charité und weitere Studienzentren in Deutschland werden an der Studie teilnehmen. Der Beginn der klinischen Studie ist für Sommer 2018 geplant.
Levosimendan ist bisher zur Behandlung der Herzinsuffizienz zugelassen. Die Wirksamkeit bei der Herzinsuffizienz beruht auf einer Aktivierung von Troponin C – einem wichtigen Bestandteil des Muskelskeletts. Levosimendan erhöht durch eine Aktivierung von Troponin die Leistung geschwächter Muskulatur. Der positive Effekt auf die Muskelarbeit ist das pharmakologische Konzept für den Einsatz von Levosimendan bei der ALS. In bisherigen Studien wurde insbesondere ein positiver Effekt von Levosimendan auf die Kraft der Atemmuskulatur festgestellt, die bei der ALS häufig beeinträchtigt ist. Weiterhin ist bekannt, dass die Substanz über entzündungshemmende Eigenschaften verfügt und die schädliche Ablagerung von Eiweißen (Proteinaggregation) bei der ALS hemmen kann.
Die REFALS-Studie ist bereits die zweite klinische Studie, in der das Medikament Levonsimendan untersucht wird. In einer ersten Studie (Phase 2) wurde die Verträglichkeit der Substanz geprüft und untersucht, ob erste Hinweise für eine therapeutische Wirksamkeit des Medikamentes vorliegen (Levals-Studie). In der Levals-Studie (an der weniger als 70 Patienten teilgenommen haben) konnte ein positiver Effekt des Medikamentes auf die Atemfunktion demonstriert werden (Verbesserung der Atemkraft gemessen durch SVC in der Levosimendan-Gruppe im Vergleich zur Placebo – Behandlung). In der REFALS-Studie sollen die Ergebnisse der Levals-Studie noch detaillierter untersucht und bestätigt werden. Es handelt sich um eine Wirksamkeitsstudie (Phase 3), die bei einer größeren Patientenzahl durchgeführt wird (größer 400 Patienten).
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