„Vitality-ALS“ ist die zweite Studie (Phase 3), die eine therapeutische Wirksamkeit des Medikamentes Tirasemtiv bei der ALS untersucht. Die Studie findet in den USA und Europa statt. Sie dient der Überprüfung eines positiven Effektes der Substanzen einer ersten Therapiestudie, die eine statistisch-signifikante Verbesserung der Atemfunktion erbracht hat. An Vitality-ALS nehmen ALS-Patienten teil (derzeit USA; Deutschland in Vorbereitung), die folgende Umstände aufweisen:
- Gute Atemfunktion (Vitalkapazität von über 70%)
- Keine Nutzung von Atemhilfen (Maskenbeatmung oder invasive Beatmung)
- Hinreichende Schluckfunktion zur oralen Einnahme von Tabletten
- Maximale Erkrankungsdauer von 24 Monaten
Die laufende Studie zielt auf die Behandlung von Menschen mit ALS, die sich im frühen Krankheitsverlauf befinden und eine relativ geringe Betroffenheit aufweisen.
In der ersten und zurückliegenden Studie mit Tirasemtiv war das Auftreten von „Schwindel“ eine häufige unerwünschte Arzneimittelwirkung. Bei einem Teil der Patienten mit Tirasemtiv-Einnahme musste die Behandlung mit dem Medikament abgebrochen werden („Drop-Out“). In der Studie „Vitality-ALS“ wurde eine Studienphase eingefügt, in der Schwindel und andere unakzeptable Nebenwirkungen früh erkannt werden soll. In einer Phase von 4 Wochen erhalten alle Teilnehmerinnen und Teilnehmer der Studie das Medikament Tirasemtiv (ohne Placebo-Gruppe), um diejenigen Patienten zu identifizieren, die eine Unverträglichkeit gegenüber dem Präparat aufweisen. Damit soll verhindert werden, dass Patienten in die Studie eingeschlossen werden, die eine hohe Nebenwirkungslast (Schwindel) aufweisen. Erst nach der 4 Wochen-Phase der Verträglichkeitsüberprüfung findet eine Randomisierung (zufällige Zuordnung) zu einer Behandlungsgruppe statt.
Insgesamt werden 4 Behandlungsgruppen überprüft:
Gruppe 1 mit Placebo
Gruppe 2 mit 250 mg Tirasemtiv
Gruppe 3 mit 375 mg Tirasemtiv und
Gruppe 4 mit 500 mg Tirasemtiv.
Zusätzlich wird Riluzol als Standardmedikation eingesetzt. Allerdings wird die Riluzol-Dosierung in den Tirasemtiv-Behandlungsgruppen auf 50 mg pro Tag reduziert. Insgesamt nehmen alle Studienteilnehmer 6 Tabletten pro Tag ein, in denen die korrekten Dosierungen von Placebo und Riluzol bzw. Tirasemtiv (in den unterschiedlichen Dosierungen) und Riluzol (in reduzierter Dosierung) zugeordnet sind. Alle Studienteilnehmer nehmen die gleiche Zahl an Tabletten ein (allerdings mit unterschiedlichen Inhaltsstoffen und Dosierungen), so dass nicht alleine aus der Anzahl und dem Aussehen der Tabletten ein Rückschluss auf die Behandlungsgruppe gezogen werden kann („Verblindung“).
Weitere Informationen zum Studienstart sind nach abschließender Bewertung durch die Ethikkommission Ende Mai 2016 zu erwarten. In anderen Ländern liegen bereits positive Ethikvoten vor.
Das Medikament greift pharmakologisch an der ALS-betroffenen Muskulatur an. Der beabsichtigte Wirkungsmechanismus besteht darin, dass die Kraftentfaltung (Kontraktilität) der intakten Muskelzellen gestärkt wird und ALS-bedingte Funktionseinbußen von Muskulatur (einschl. Atemmuskulatur) reduziert wird. Damit zielt das Medikament auf eine Verminderung der ALS-Symptome; die Degeneration der motorischen Nervenzellen wird nach dem heutigen Kenntnisstand nicht reduziert (siehe Abbildung über die die Ansatzorte Wirkorte experimenteller ALS-Medikamente).
Weitere Informationen erhalten Sie auf der Seite „Tirasemtiv (Phase-3-Studie)“.
