4-Aminopyridin ist der chemische Bestandteil eines zugelassenen Medikamentes zur Behandlung der Spastik bei der Multiplen Sklerose (MS). Für die Behandlung der MS ist das Medikament unter dem Handelsnamen „Fampyra“ verfügbar. Bei der MS hat Fampyra (4-Aminopyridin) positive Auswirkungen auf eine MS-bedingte Gangstörung, die durch eine Spastik der Beine entsteht. Mit dieser positiven Erfahrung bei der MS kommt 4-Aminopyridin auch bei der ALS zum Einsatz. Die Behandlung mit diesem Medikament beschränkt sich auf Betroffene mit einer Spastik der Beine und das Behandlungsziel einer Verbesserung der Gehstrecke. Bei ALS-Patienten ohne Spastik besteht keine Indikation für 4-Aminopyridin. Die Substanz ist ebenfalls nicht sinnvoll, wenn keine Gangstörung vorliegt oder die Spastik so schwerwiegend ist, dass keine Gehstrecke mehr besteht.
Das Originalpräparat Fampyra ist mit Monatstherapiekosten von 195 Euro recht teuer und nur für die MS zugelassen. Eine Verordnung dieses Medikamentes für ALS-Patienten ist problematisch. Eine Alternative besteht darin, das Medikament durch eine Apotheke herstellen zu lassen. Pharmazeutisch ist eine Fertigung durch eine spezialisierte Apotheke möglich. In Deutschland verfügen ausgewählte Apotheken, die sich auf die neurologische Behandlung spezialisiert haben, über die notwendige Kompetenz. Die Fertigung durch eine Apotheke ist kostengünstiger als das Originalpräparat (Fampyra). Die Fertigung des Medikamentes (mit den geringeren Kosten) wurde in unserer Erfahrung seitens der Kostenträger nicht beanstandet.
Wichtig ist, dass 4-Aminopyridin nach dem heutigen Kenntnisstand lediglich zur Verbesserung von Spastik bzw. einer spastischen Gangstörung verwendet wird. Ein positiver Effekt auf den Nervenzellabbau bei der ALS wurde spekuliert, aber bisher in keiner klinischen Studie untersucht oder gesichert. Daher ist 4-Aminopyridin nicht als neues „ALS-Medikament“ zu betrachten, sondern als eine innovative Behandlungsoption zur Verbesserung einer Spastik-bedingten Gangstörung bei der ALS. Auch an dieser Stelle ist Vorsicht geboten: Die Daten über eine Wirksamkeit (und Zufriedenheit) sind noch sehr begrenzt. Über das Ambulanzpartner Versorgungsportal ist die Behandlung von mehr als 30 Patienten mit MS und ALS öffentlich, die mit Fampyra (4-Aminopyridin) behandelt wurden (Link: https://www.ambulanzpartner.de/auswertung/?surveyid=521534&t=survey_medications). Die Bewertung der Patienten, die geantwortet haben, war ganz überwiegend positiv (über 90 % Weiterempfehlungsrate). Wie bei jeder Bewertung bleibt die Zufriedenheit derjenigen Patienten offen, die nicht auf die Zufriedenheitsfrage geantwortet haben.
4-Aminopyridin ist – trotz der namentlichen Ähnlichkeit – von der Substanz Pyrimidin zu unterscheiden. Pyrimidin ist eine experimentelle Substanz, die bei einer kleinen Untergruppe bei der ALS eingesetzt wird, die eine SOD1-Mutation aufweisen. Pyrimidin hemmt die schädliche Zusammenballung von SOD1-Proteinen bei Patienten mit SOD1-Mutationen und wird derzeit in einer klinischen Studie hinsichtlich der Verträglichkeit und Wirksamkeit dieser ausgewählten Patientengruppe getestet. Wichtig ist, dass die Zielstellungen und Einsatzgebiete von 4-Aminopyridin (Verbesserung der spastischen Gangstörung) und Pyrimidin (Verzögerung des Krankheitsverlaufes bei Patienten mit SOD1-Mutationen) sehr unterschiedlich ist.
