Mathematische und physikalische Methoden spielen bei der Entwicklung neuer Medikamente eine zunehmende Rolle. Die Prinzipien datenbasierter Medikamenten-Entwicklung, Künstliche Intelligenz und neue Ansätze des Medikamenten-Designs zur Verhinderung der Aggregation von TDP-43- und FUS-Proteinen sind Thema im Gespräch mit Prof. Dr. Enrico Klotzsch –Mathematiker, Physiker und experimenteller Forscher bei der ALS.
Phase-3-Studie mit Pridopidin (PREVAiLS) an der Charité gestartet
An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland ist die internationale Phase-3-Studie PREVAiLS gestartet. In dieser klinischen Studie wird die Wirksamkeit und Verträglichkeit des experimentellen Wirkstoffs Pridopidin bei Menschen mit ALS untersucht.
PREVAiLS ist eine randomisierte, placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit insgesamt rund 500 Teilnehmenden weltweit. Die Studiendauer beträgt pro Patient 48 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase.
Positive Ergebnisse der ANQUR-Studie bei der sporadischen ALS – Daten der Phase 1b/2a-Studie
Das normale (physiologische) TDP-43 ist am genetischen Montageprozess („Splicing“) von Stathmin-2 (STMN-2) beteiligt, das ein wichtiger Bestandteil der Mikrotubuli von Nervenzellen ist. Bei der ALS kommt es zu einem Verlust von löslichem TDP-43 im Zellkern, wodurch der „Splicing“-Mechanismus von STMN-2 gestört wird. In der physiologischen (normalen) Zelle verhindert das lösliche (intakte) TDP-43 den fehlerhaften („aberranten“) Einbau von Exon 2A in die Stathmin-2-RNA (Abb. links). Bei der ALS kommt es zu einem Verlust von löslichem, funktionellem TDP-43, sodass das aberrante Exon 2A eingebaut wird. In der Folge kommt es zum Abbau der RNA und zum Verlust des STMN-2-Proteins (Abb. Mitte). QRL-201 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Rolle von TDP-43 im Splicing-Mechanismus übernimmt und den Einbau von Exon 2A verhindert. Dadurch kann STMN-2 wieder gebildet werden (Abb. rechts).
Forschungsprojekt zum „ALS-Stift“ an der ALS-Ambulanz gestartet
Der ALS-Stift misst zwei zentrale Parameter: die Kraft des Zeigefingers (Druck auf den Stift) sowie die Beweglichkeit des Daumens (Geschwindigkeit der Klickbewegung). Dadurch sollen erstmals differenzierte Rückschlüsse auf die Beteiligung des zweiten Motoneurons (verminderte Kraft) und des ersten Motoneurons (verminderte Beweglichkeit im Sinne einer reduzierten Klickrate) möglich werden. Diese differenzierte Datenerhebung ist für die systematische Charakterisierung von ALS-Phänotypen von großer Bedeutung.
17. ALS-Tag der Charité am Samstag, 26. September 2026
Der 17. ALS-Tag der Charité wird am Samstag, 26. September 2026 stattfinden – in Berlin und „online“. Diesen Termin bitte vormerken: „Save the date“. Der ALS-Tag ist eine etablierte Veranstaltung zum Informationsaustausch für Patienten & Angehörige, persönliche Begegnungen sowie für Diskussionen über aktuelle Themen der Behandlung, Versorgung und ALS-Forschung.
