Tirasemtiv ist ein innovatives Medikament, das an einem spezifischen Molekül im Bewegungsapparat der Muskulatur ansetzt und die Muskelfunktion stärkt. Das pharmakologische Konzept bei der ALS besteht darin, die ALS-bedingte Verminderung der Muskelkraft zu kompensieren, indem die vorhandenen Muskelgruppen aktiviert werden.
Vom Frühjahr 2016 bis zum November 2017 wurde das Medikament Tirasemtiv in einer Phase 3-Studie hinsichtlich der Wirksamkeit bei der ALS untersucht. Die Ergebnisse wurden am 21. November 2017 vom forschenden Arzneimittelunternehmen Cytokinetics Inc. in einer Pressemitteilung kommuniziert. In Deutschland nahmen an der Tirasemtiv-Studie (auch „Vitality-Studie“ genannt) neben der ALS-Ambulanz der Charité, auch die Studienzentren der Universitätskliniken Hannover, Jena und Ulm teil.
Die Datenanalyse nach 24 und 48 Wochen der Tirasemtiv-Behandlung erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf eine Wirksamkeit des Medikaments bei der ALS. Tirasemtiv ist ein Arzneimittel, das entwickelt wurde, um die Muskelkraft der Extremitäten-, Rumpf- und Atemmuskulatur zu stärken und damit der fortschreitenden Muskelschwäche bei der ALS entgegenzuwirken. Leider konnte dieses pharmakologische Ziel in der Studie nicht erreicht werden. Das Unternehmen teilte in der Presseerklärung mit, dass die Forschungs- und Entwicklungsarbeiten zu Tirasemtiv beendet werden. Zugleich gab Cytokinetics bekannt, dass Engagement zur Entwicklung neuartiger Medikamente bei der ALS beizubehalten.
An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren Studienzentren in Deutschland haben Patientinnen und Patienten mit ALS zur Durchführung der Tirasemtiv-Studie beigetragen. Trotz des negativen Ergebnisses dieser klinischen Prüfung gebührt allen Beteiligten (Patienten, Angehörige, Mitarbeiter der ALS-Ambulanzen, Studienorganisation) unser Dank und Respekt bei der Realisierung dieser klinischen Studie.
