Vom Herbst 2011 bis Dezember 2012 wurde eine placebo-kontrollierte doppelblinde multizentrische Studie mit dem Medikament Dexpramipexol zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei der ALS durchgeführt. Die Studie mit dem Titel „EMPOWER“ wurde vom US-amerikanischen Arzneimittelunternehmen Biogen Idec (Boston, USA) durchgeführt.
Vom Herbst 2011 bis Dezember 2012 wurde eine placebo-kontrollierte doppelblinde multizentrische Studie mit dem Medikament Dexpramipexol zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei der ALS durchgeführt. Die Studie mit dem Titel „EMPOWER“ wurde vom US-amerikanischen Arzneimittelunternehmen Biogen Idec (Boston, USA) durchgeführt. An unserem Studienzentrum an der Charité haben mehr als 30 ALS-Patienten an der klinischen Studie teilgenommen. Weitere Studienzentren in Deutschland waren die ALS-Ambulanzen in Bochum, Hannover, Jena und Ulm.
Die statistische Auswertung der Studie im Januar 2013 erbrachte keinen Vorteil von Dexpramipexol gegenüber Placebo. Dexpramipexol hatte sich zuvor in tierexperimentellen Studien im transgenen Mausmodell der ALS als vorteilhaft erwiesen, indem das Medikament die Krankheitsprogression reduziert und das Überleben verbessert hat. Leider ließen sich diese tierexperimentellen Ergebnisse in der klinischen Anwendung nicht bestätigen. Die systematische Auswertung der Dexpramipexol-Studie zeigte zumindest, dass keine unerwünschten Arzneimittelwirkungen eine zusätzliche Belastung dargestellt haben. Es bleibt die Enttäuschung über die Verfehlung der Studienziele. Unabhängig davon danken wir den teilnehmenden Patientinnen und Patienten, den unterstützenden Angehörigen und allen professionellen Akteuren in der Umsetzung der klinischen Studie.
Voraussetzung für die Teilnahme an der Register-Studie ist die Diagnose einer ALS. Weitere Teilnahmevoraussetzung ist die Einwilligung in die Erhebung klinischer Daten sowie die Gewinnung biologischer Proben (zumeist Blutentnahme). Zu diesem Zweck muss eine mehrseitige Studieninformation gelesen und eine Einwilligungserklärung unterzeichnet werden. Patientinnen und Patienten, die nach wissenschaftlichen Kriterien für die Teilnahme an der Register-Studie geeignet sind, werden vom Studienteam in unserem ALS-Zentrum an der Charité persönlich angesprochen. Die Studienunterlagen können auf Wunsch bereits im Vorfeld eines geplanten Ambulanztermins nach Hause zugesendet werden. Fragen zur Teilnahme an der Register-Studie über das MND-NET sind gerne zu richten an: [email protected]
