An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland wird die Phase-3-Studie „PREVAiLS“ durchgeführt. In dieser klinischen Studie wird die Wirksamkeit und Verträglichkeit des experimentellen Wirkstoffs Pridopidin bei Menschen mit ALS untersucht.
PREVAiLS ist eine randomisierte, placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit insgesamt rund 500 Teilnehmenden weltweit. Die Studiendauer beträgt pro Patient 48 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase. Pridopidin (45 mg) wird oral, zweimal täglich eigenommen.
Einschlusskriterien (Auswahl)
- Alter: 18–80 Jahre
- Erkrankungsbeginn innerhalb der letzten 18 Monate
- Atemfunktion (SVC) ≥ 60 %
- Fähigkeit, Kapseln zu schlucken
Ausschlusskriterien (Auswahl)
- Tracheotomie oder kontinuierliche nicht-invasive Beatmung
- Teilnahme an anderen experimentellen Therapien
Primärer Endpunkt der Studie ist die Veränderung der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) gegenüber dem Ausgangswert. Sekundäre und explorative Endpunkte umfassen unter anderem: Atemfunktion (SVC), Bulbärfunktion (insbesondere Schlucken und Sprechen) Patientenberichtete Endpunkte („patient-reported outcomes“; Fragebögen) sowie Biomarker (insbesondere Neurofilament light chain, NfL).
Patienten an der Charité werden für eine mögliche Studienteilnahme angesprochen. Fragen zur Studie können an die Studienkoordinatorin der ALS-Ambulanz der Charité gerichtet werden: [email protected]
Bisherige Studien: Die PREVAiLS-Studie baut auf Ergebnissen der Phase-2-Studie (HEALEY ALS Platform Trial) auf. In der Gesamtpopulation konnte damals kein signifikanter Effekt gezeigt werden. In einer Subgruppe von Patienten mit früher und schnell fortschreitender ALS zeigten sich jedoch Hinweise auf eine verlangsamte ALS-Progression. Eine Analyse dieser Daten zeigte unter anderem eine Verlangsamung der ALS-Progression sowie positive Effekte auf Atmung sowie das Sprechen und andere bulbäre Funktionen.
Über Pridopidin: Pridopidin ist ein experimenteller Wirkstoff des niederländischen Unternehmens Prilenia. Es handelt sich um einen selektiven Sigma-1-Rezeptor (S1R)-Agonisten, der eine wichtige Rolle bei neuroprotektiven Mechanismen spielt.
Links:
Geva M, Goldberg YP, Leitner ML, et al. Pridopidine treatment in ALS: subgroup analyses from the HEALEY ALS Platform trial. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2026;27(3-4):432-444. doi:10.1080/21678421.2025.2597935
