In dieser klinischen Studie PHENOALS-001 wird das Medikament Cromolyn bei der ALS untersucht. Dabei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studie. Bei der ALS kommt es auch zu Entzündungsprozessen („Neuroinflammation“), bei denen verschiedene Zellen im zentralen Nervensystem (aktivierte Mikroglia, Astrozyten und Mastzellen) durch die Freisetzung von entzündungsfördernden Botenstoffe beteiligt sind (proinflammatorischer Mediatoren). Diese Prozesse entstehen wahrscheinlich als Reaktion auf eine beginnende Degeneration der Motoneurone und sind nicht als Ursache der ALS anzusehen. Dennoch hat die Inflammation einen negativen Einfluss auf den Krankheitsverlauf, so dass entzündungshemmende Medikamente zunehmend als Therapiestrategie betrachtet werden. Cromoglicinsäure gehört zur Gruppe der entzündungsreduzierenden Medikamente und wird bereits zur Behandlung anderer entzündlicher Erkrankungen in der inneren Medizin eingesetzt, insbesondere bei Asthma und Allergien. In dieser ALS-Studie wird eine geringere Dosis von Cromolyn als bei Asthma eingesetzt, so dass von einer hohen Sicherheit dieses Medikament ist auszugehen ist.
Ablauf der Studie
PHENOALS-001 ist eine placebo-kontrollierte Studie, die über eine recht kurze Studiendauer von 6,5 Monaten durchgeführt wird. Bei dieser Studie werden in unterschiedlichen Untersuchungsgruppen zwei verschiedene Dosierungen von PHENOGENE-1A untersucht – neben der Placebo-Gruppe. Das Medikament wird als Aerosol aufgenommen. Daher können Patienten nicht teilnehmen, die eine starke Einschränkung der Schluck- und Atemfunktion aufweisen. Während der Studie erfolgen regelmäßige Studienvisiten mit etablierten klinischen Untersuchungen, insbesondere der ALS-Funktionsskala, Messungen der Atemkraft (SVC) sowie verschiedene Laboruntersuchungen, insbesondere zur Arzneimittelsicherheit und für Biomarkeranalysen.
Einschlusskriterien (Auswahl)
- Keine Einschränkung von Schluck- und Atemfunktion (das Medikament wird als Aerosol über den Mund aufgenommen)
- Alter zwischen 18 und 75 Jahren
- Stabile Behandlung mit Riluzol vor Studieneinschluss
Patienten an den Studienzentren in Berlin, Hannover und Lübeck werden direkt hinsichtlich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Dabei werden die entsprechenden Einschusskriterien berücksichtigt. Fragen zur Studie können sehr gerne an die Studienkoordinatorin an der Charité gerichtet werden: [email protected]
Über den Sponsor der Studie und Studienzentren
Die Studie wird von PhenoNet initiiert und finanziert und an mehreren Studienzentren in Deutschland (Berlin, Hannover und Lübeck) sowie in Europa und den USA durchgeführt.
Link zum Sponsor der Studie: https://www.phenonet.us
