AP101 ist eine klinische Studie der Phase 2, in der die Verträglichkeit des Medikamentes untersucht wird. Zusätzlich werden auch Hinweise auf Wirksamkeit systematisch erfasst. Neben den klinischen Kriterien wird das Ansprechen des Biomarkers Neurofilament (NfL) analysiert. Die Studie wird placebokontrollierter Weise durchgeführt. Das Medikament wird intravenös durch eine Infusion in der Studienambulanz verabreicht. Die Behandlung in der placebokontrollierten Studie erfolgt über sechs Monate. Anschließend wird eine offene Fortsetzungsstudie durchgeführt. In dieser Phase erhalten alle Patienten das Studienpräparat AP101 (open label extension, OLE). Die Rekrutierung für diese Studie ist bereits abgeschlossen – eine Teilnahme weiterer Patienten ist nicht möglich.
Über AP101:
Die Ablagerung von veränderten („fehlgefalteten“) Proteinen in motorischen Nervenzellen ist ein zentrales Merkmal der ALS. Die häufigsten Ablagerungen betreffen die Proteine TDP-43, SOD1 und FUS. Das Schweizer Unternehmen Neurimmune hat ein Medikament mit dem Namen „AP-101“ entwickelt, um die schädlichen Ablagerungen von SOD1-Proteinen zu reduzieren. Dabei handelt es sich um einen Antikörper, der gezielt fehlgefaltete SOD1-Proteine erkennt und die Aggregate (Zusammenballungen) von SOD1 reduziert. Zur weiteren Medikamentenentwicklung wurde das Unternehmen AL-S Pharma gegründet, das eine internationale klinische Studie durchführt.
Über AP101 bei Patienten mit SOD1-Mutationen
Die Aggregation von SOD1-Proteinen ist insbesondere für Patienten mit Mutationen im SOD1-Gen bekannt. Daher ist die Teilnahme für Patienten mit SOD1-Mutationen besonders geeignet. Grundlagenwissenschaftliche Studien haben jedoch gezeigt, dass auch bei einem Teil der ALS-Patienten ohne Mutation im SOD1-Gen eine Ablagerung von fehlgefalteten SOD1-Proteinen nachweisbar war. Aufgrund dieser Erkenntnis ist die Studienteilnahme auch für Patienten ohne genetische Veränderung im SOD1-Gen möglich. Eine besondere Konstellation ergibt sich für Menschen mit SOD1-Mutationen, die bereits Tofersen erhalten. Für diese Patienten ist die gleichzeitige Studienteilnahme mit AP101 derzeit nicht möglich.
