Im Rahmen des ENCALS Meetings 2026, das vom 24. bis 26. Juni in Madrid stattfand, stellte Dr. Susanne Spittel aktuelle Ergebnisse zu den Symptomen und Funktionsdefiziten im fortgeschrittenen Verlauf der ALS in einen Plattformvortrag „auf großer Bühne“ vor.
Unter dem Titel „Motor Function and Symptom Burden in Advanced ALS – ALS Functional Rating Scale Assessment Proximate to Death“ präsentierte sie Daten aus der bislang umfangreichsten Analyse von Daten der ALS-Funktionsskala bei Menschen mit fortgeschrittener ALS.
Für die Studie wurden 38.588 ALSFRS-R-Erhebungen von 5.206 Menschen mit ALS ausgewertet. Die Daten stammten aus drei komplementären Quellen, darunter digitale Selbsterfassungen über die ALS App, die in mehreren deutschen ALS-Zentren im Rahmen der klinischen Versorgung und Forschung eingesetzt wird.
Die Analyse liefert neue Erkenntnisse über den Verlauf motorischer Einschränkungen und die Symptombelastung in der letzten Krankheitsphase. Besonders im letzten Lebensmonat stellten digitale Selbsterfassungen den größten Anteil der verfügbaren ALSFRS-R-Daten dar. Dadurch konnte der Krankheitsverlauf unmittelbar vor dem Lebensende deutlich vollständiger dokumentiert werden, als dies allein durch ambulante Visiten möglich ist.
Die Ergebnisse verdeutlichen das Potenzial und die praktisch wissenschaftliche relevant digitaler Verlaufsdaten. Diese Daten leisten einen wichtigen Beitrag zum besseren Verständnis von Krankheitsverläufen und können die Interpretation der ALSFRS-R-SE-Daten in klinischen Studien sowie zukünftigen Therapiestudien unterstützen. Der Erfassung von ALSFRS-R-Daten über den gesamten Krankheitsverlauf hinweg, einschließlich des fortgeschrittenen Verlaufes der ALS, ist eine wichtige Forderung der Zulassungsbehörden für klinische Studien und Arzneimittel in den USA (FDA) und Europa (EMA).
Die Untersuchung entstand im Rahmen einer multizentrischen Zusammenarbeit mehrerer deutscher ALS-Zentren und unterstreicht den wissenschaftlichen Nutzen standardisierter digitaler Datenerhebungen in der ALS-Forschung.
Zu den Schwerpunkten des wissenschaftlichen Programms gehörten:
- Die selbsterklärende Version der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R-SE) und Implementierung bei der ALS App
- Erstmalige Vorstellung der ALS Center App, mit der ALS-Zentren einen verbesserten Zugang zu den ALSFRS-SE-Daten erhalten, die von Patienten erhoben werden
- Survey-as-a-Service-Konzepte, die Patientinnen und Patienten eine direkte Teilnahme an wissenschaftlichen Studien von zu Hause aus ermöglichen,
- Analyse der ALS-OPM-Daten in Korrelation zur ALS-Progression, NfL und Überleben.
Der Austausch zwischen Kolleginnen und Kollegen aus Berlin, Mailand, Stockholm, Tours, Barcelona, Sheffield und Boston diente der weiteren Planung für die Implementierung der ALS App in verschiedenen europäischen Ländern sowie die Einführung der ALS-OPM-Klassifikation in Europa und den USA. Dabei wurden die nächsten Entwicklungsschritte der ALS App Europe Initiative besprochen. Ziel ist der weitere Ausbau eines europäischen Netzwerks, das Patientinnen und Patienten, klinische Zentren, Forschungseinrichtungen und Industriepartner zusammenführt. Im Fokus steht die Verbesserung klinische Studien für neue Therapien, in denen die digitale Erfassung der ALSFRS-R, der NfL-Biomarker und die ALS-OPM-Phänotypisierung integriert werden.
Links
- https://encals-congress.com/ENCALS2026
- https://als-opm.org/
- https://als-center.ambulanzpartner.de
- https://www.ambulanzpartner.de/als/als-app/
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
