An der Charité sowie an weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (NfL) durchgeführt – ermöglicht durch die Boris Canessa ALS Stiftung. Die Studie wurde an der ALS-Ambulanz der Charité im Juni 2020 gestartet. Ein wichtiges Ziel dieser Studie bestand in der Blutproben-Analyse von 1.500 Patientinnen und Patienten zur Serumkonzentration von NfL. Im März 2022 wurde dieses Ziel erreicht: 1.635 Patienten aus 11 ALS-Zentren haben bisher an der Studie teilgenommen. Das rasche Erfüllen des Studienziels ist Ausdruck der hohen Teilnahmebereitschaft der Patientinnen und Patienten sowie des Engagements der teilnehmenden Studienzentren und der gesamten Studienorganisation.
Die Studie ist die umfangreichste ALS-Biomarkerstudie im internationalen Maßstab und leistet einen sehr wichtigen Beitrag, um den Einsatzbereich von NfL als Biomarker zu bestimmen. Erste Auswertungen der Studie weisen darauf hin, dass NfL ein guter Prognosemarker ist, aber zur Absicherung der Diagnose nicht immer geeignet ist. Diese erste Auswertung (mit Daten von über 750 Patienten) befindet sich in Vorbereitung auf eine wissenschaftliche Publikation. Die Studie wird fortgesetzt, um notwendige Langzeitdaten zu erheben. So ist bisher unzureichend geklärt, ob die Konzentration von NfL im Blut im Krankheitsverlauf wieder abnimmt und damit die Aussagefähigkeit des Markers eingeschränkt wird.
Autor: Thomas Meyer
Über die NfL-Studie:
In der klinischen Forschung der ALS-Ambulanz der Charité wird durch Unterstützung der Boris Canessa ALS Stiftung ein Forschungsprogramm zum Biomarker Neurofilament Light Chain (NfL, Neurofilament leichte Kette) durchgeführt. Diese Studie beruht auf der Erkenntnis, dass bei ALS-Patienten eine erhöhte Konzentration des Moleküls NfL im Liquor („Nervenwasser“) und im Blut (Blutserum) vorliegt. Trotz dieser grundsätzlichen Erkenntnis sind zahlreiche Forschungsfragen ungeklärt. Dabei ist die Korrelation der NfL-Serumkonzentration zum Krankheitsverlauf, zur Progressionsrate und zu spezifischen Verlaufsformen der ALS noch unzureichend untersucht. Eine weitere zentrale Forschungsfrage ist die Eignung von NfL für die Identifikation der therapeutischen Wirksamkeit von Medikamenten und anderen Behandlungsverfahren im Sinne eines therapeutischen Markers.
Link zum Informationsmaterial: //als-charite.de/wp-content/uploads/2021/01/Teilnahme-an-Biomarker-Studie-_NF-L-bei-der-ALS__V2.2-1.pdf
Über die Förderung durch die Boris Canessa ALS Stiftung
Die Studie wird durch eine bedeutsame Spende durch die Boris Canessa ALS Stiftung ermöglicht. Die Förderung ermöglichte die Anschaffung und das Betreiben des SIMOA-Analysegerätes (HD-X, Quanterix Inc., USA), die Beschaffung der NfL-Test-Kits und finanziert die personelle Ausstattung des Analyseteams sowie des Projektmanagements als auch eine Projektförderung für mehrere ALS-Zentren in Deutschland. Der Projektzeitraum beträgt drei Jahre, in denen der Studieneinschluss von 1.500 Patienten und die Durchführung von 9.000 NfL-Analysen ermöglicht wird.
Link zur Stiftung: https://canessa-als-stiftung.org/projekte/nf-l-studie/
