Die neurologische Klinik der Universität Göttingen plant im Verbund mit mehreren ALS-Zentren in Deutschland eine klinische Studie („ROCK-ALS“) mit dem Medikament Fasudil.
Bei diesem Medikament handelt es sich um einen Hemmstoff (Inhibitor) der Rho-Kinase (genannt: ROCK). Das Molekül ROCK nimmt eine komplexe Rolle im Aufbau (Zytoskelett) unterschiedlicher Zellgruppen ein. Dabei wird eine Fehlregulation von ROCK bei der Degeneration motorischer Nervenzellen angenommen. In verschiedenen experimentellen Systemen (die an der Universität Göttingen sowie anderen internationalen Forschungseinrichtungen untersucht wurden) konnte gezeigt werden, dass die Hemmung der ROCK-Aktivität zu einer Verlangsamung des Nervenzelluntergangs geführt hat. Fasudil ist ein Medikament, das über die pharmakologischen Eigenschaften einer ROCK-Hemmung verfügt (Rock-Inhibitor). Fasudil ist zur Behandlung der Hirnschädigung nach Schlaganfall in Japan und anderen asiatischen Ländern zugelassen. In Europa liegt bisher noch keine Zulassung vor. Aufgrund der positiven Eigenschaften einer ROCK-Hemmung durch Fasudil in experimentellen Systemen der ALS entstand das Studienvorhaben, Fasudil hinsichtlich der Verträglichkeit und erste Anzeichen einer Wirksamkeit (Phase 2-Studie) bei Menschen mit ALS zu untersuchen.
Das Studienkonzept wurde von den Neurologen Prof. Dr. Paul Lingor, PD Dr. Jan-Christoph Koch und anderen Forschern der neurologischen Klinik der Universität Göttingen entwickelt. Das Forscherteam hat zur Finanzierung der klinischen Studie durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung (über ein EU-Forschungsprogramm) beantragt und eingeworben. Die BMBF-Förderung umfasst das Medikament Fasudil, die Placebo-Herstellung, das Studien-Monitoring sowie anteilige Personalkosten für Ärzte und Studienkoordinatoren, die an den teilnehmenden ALS-Zentren tätig werden.
Die Studie befindet sich derzeit in der Vorbereitungsphase. Ein Start von ROCK-ALS ist für Januar 2018 vorgesehen. Ein erstes Studientreffen der teilnehmenden ALS-Zentren findet am 14. Juni 2017 in Göttingen statt.
Die Studiendurchführung (ab 1-2018) ist aus Perspektive der ALS-Patienten und der Studienzentren recht aufwendig. Fasudil wird als Kurzinfusion (intravenös) zweimal täglich (morgens und abends) über ca. 4 Wochen infundiert. Die Infusion durch einen lokalen Hausarzt ist aufgrund des Studiencharakters nicht möglich. Die Infusion muss innerhalb des Studienzentrums erfolgen. Die ALS-Ambulanzen und Kliniken, die als Studienzentren für ROCK-ALS teilnehmen, werden noch bekanntgegeben.
