Am Donnerstag, 22. Februar 2024, hat ein wichtiges medizinisch-wissenschaftliches Entscheidungsgremium der europäischen Arzneimittelbehörde EMA in Amsterdam (European Medicines Agency) die Empfehlung für die Zulassung des Medikamentes Tofersen in der Europäischen Union (EU) erteilt. Mit dieser Entscheidung durch das „Committee for Medicinal Products for Human Use“ (CHMP) ist der Weg für die Zulassung von Tofersen in der EU, und damit auch in Deutschland, geebnet. Die Entscheidung war mit Spannung erwartet worden, da die vom Hersteller durchgeführte Zulassungsstudie – auf Grund einer sehr kurzen Studiendauer von 28 Wochen – keine statistisch-signifikanten Ergebnisse bei der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) erbracht hatte. Für die positive Entscheidung waren ein deutlicher Effekt des Medikamentes Tofersen beim Biomarker „Neurofilament“ (NfL) und der positive Trend beim ALSFRS-R von entscheidender Bedeutung. Auch die günstigen Effekte in einer Verlängerungsstudie (open label extension, OLE) wurden berücksichtigt. Das Medikament kommt bei 2.5% aller ALS-Patienten mit Mutationen im SOD1-Gen zur Anwendung. Insgesamt ist die Zulassung von Tofersen (Handelsname Qualsody) das erste Medikament gegen eine genetische Form der ALS (SOD1-ALS) und damit als medizinisch-wissenschaftlicher Durchbruch zu betrachten.
Über SOD1-ALS: Etwa 2,5 % aller Menschen mit ALS zeigen genetische Veränderungen im SOD1-Gen, die für die Verursachung der ALS verantwortlich sind.
Über Tofersen: Tofersen (Handelsname Qualsody) ist ein genetisches Medikament aus der Gruppe der Antisense-Oligonukleotide (ASO). Bei den ASO handelt es sich um synthetische DNA, die den zellulären Prozess vom genetischen Material (Genom), über die Boten-RNA (Transkription) bis zur Synthese eines Eiweißes (Translation) therapeutisch beeinflussen kann. Tofersen ist in Deutschland bereits seit Anfang 2022 in einem Härtefallprogramm verfügbar und seitdem an der Charité und anderen spezialisierten ALS-Zentren in Anwendung.
Über Biogen: Biogen ist ein US-amerikanisches Biotechunternehmen mit Sitz in Cambridge (USA), das sich auf die Behandlung neurologischer Erkrankungen, einschließlich der ALS, spezialisiert hat.
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
Link zur Meldung der EMA: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-february-2024
Link von Pressemitteilung von Biogen: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogens-qalsodyr-tofersen-first-therapy-treat-rare-genetic-form
