Archiv für März 2024

PHOENIX war eine Studie der Phase 3 mit AMX0035, in der die Wirksamkeit des Medikamentes untersucht wurde. Die Studie wurde in placebo-kontrollierter Weise an zahlreichen Studienzentren in den USA und Europa – so auch an der ALS-Ambulanz der Charité – durchgeführt. Nach einer Pressemitteilung des US-Arzneimittelunternehmens AMYLYX hat die Studie in den Wirksamkeitskriterien (primäres Kriterium: ALS-Funktionsskala, ALSFRS-R) keinen Unterschied im Vergleich zu Placebo erreicht. Das Medikament AMX0035 stellt eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. In einer Phase 2-Studie konnte eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALSFRS-R gezeigt werden. Auf dieser Grundlage erfolgte die Zulassung des Medikamentes in den USA und Kanada. Mit dem negativen Ergebnis der Phase 3 Studie ist davon auszugehen, dass das Medikament wieder vom Markt genommen wird.