PHOENIX war eine Studie der Phase 3 mit AMX0035, in der die Wirksamkeit des Medikamentes untersucht wurde. Die Studie wurde in placebo-kontrollierter Weise an zahlreichen Studienzentren in den USA und Europa – so auch an der ALS-Ambulanz der Charité – durchgeführt. Nach einer Pressemitteilung des US-Arzneimittelunternehmens AMYLYX hat die Studie in den Wirksamkeitskriterien (primäres Kriterium: ALS-Funktionsskala, ALSFRS-R) keinen Unterschied im Vergleich zu Placebo erreicht. Das Medikament AMX0035 stellt eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. In einer Phase 2-Studie konnte eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALSFRS-R gezeigt werden. Auf dieser Grundlage erfolgte die Zulassung des Medikamentes in den USA und Kanada. Mit dem negativen Ergebnis der Phase 3 Studie ist davon auszugehen, dass das Medikament wieder vom Markt genommen wird.
Über AMX0035
Das Medikament AMX0035 stellt eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. Die Substanzkombination hatte in grundlagenwissenschaftlichen Analysen die Degeneration von Neuronen reduziert. Taurursodiol ist eine Gallensäure mit bekannter Stabilisierung von Protein-Faltung („Chaperon-Effekt“). Die veränderte Faltung von Proteinen (insbesondere des Eiweißes TDP-43) ist ein bekannter Bestandteil des Krankheitsmechanismus der ALS. Mit dem negativen Verlauf der klinischen Studie hat sich dieser experimentelle Therapieansatz nicht bestätigt.
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Hintergrundbericht durch Biopharma Dive
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
