Die Entwicklung neuer Medikamente setzt die Durchführung klinische Studien voraus. Diese Studien sind komplex, langwierig und mit sehr hohen Kosten verbunden. Ein besseres Verständnis über die Voraussetzungen, den Ablauf, die Finanzierung und die Auswertung von klinischen Studien soll dazu beitragen, die Forschung neuartiger Medikamente bei der ALS besser nachvollziehen zu können und realistische Erwartungen an die Ergebnisse von klinischen Studien zu haben. Die Beschreibung der Grundprinzipien von klinischen Studien und die Gründe für ihre Komplexität sowie die Bestrebungen zur Vereinfachung von Medikamentenentwicklung bei der ALS stehen im Mittelpunkt des ALS-Podcast mit Dr. Joachim Schuster – Leiter klinischen Studienzentrums der neurologischen Klinik der Universität Ulm. Dabei wurden die folgenden Themen besprochen:
- Was ist eine klinische Studie? – Begriffsklärung
- Sponsor von Studien – die verantwortliche Person
- Rolle von Studienorganisationen & deren Kosten
- Akademische Studien und deren Finanzierung (DFG, BMBF, EU)
- Studienphase 1 (Sicherheit), 2 (erste Hinweise auf Wirksamkeit) und 3 (Bestätigung der Wirksamkeit)
- Biomarker in Studien (z. B. NfL)
- offene Verlängerungsstudie („open label extension“)
- Härtefallprogramm
- Verzögerung der Studienauswertung
- primäre und sekundäre Endpunkte einer Studie
- ALS-Studien der Zukunft
- kleine Studien ohne Placebo
- Plattformstudien
Das Gespräch mit Dr. Joachim Schuster wird mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.
Dieser Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt. Informationen zur Stiftung und ihren geförderten Projekten finden Sie auf der Website: https://canessa-als-stiftung.org
