Das Medikament AMX0035 (Kombination von Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol) des US-amerikanischen Unternehmens Amylyx ist in Kanada unter Auflagen für die Behandlung der ALS mit dem Namen ALBRIOZA zugelassen worden. Diese Entscheidung ist ungewöhnlich, da bisher ausschließlich Daten der Phase 2 vorliegen, die in erster Linie Daten zur Verträglichkeit und vorläufige Informationen zur Wirksamkeit erhebt. In einer bereits abgeschlossenen Phase 2-Studie mit dem Namen CENTAUR konnte eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) gezeigt werden. Nur im Ausnahmefall haben bisher Medikamente in den USA einen Marktzugang erhalten, für die noch keine Daten einer Phase 3 (Wirksamkeitsstudie) vorhanden sind. Ein entsprechender Antrag bei der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) wird am 7. September 2022 entschieden. Im Wirkungsbereich der europäischen Union (EU) wurde bisher noch kein ALS-Medikament auf Basis einer Phase 2-Studie zugelassen. Dennoch plant der Hersteller Amylyx entsprechende Verhandlungen mit der europäischen Zulassungsbehörde. Ein Zeitplan für diese Verhandlungen ist noch nicht veröffentlicht. Bis zu diesem Zeitpunkt kommt das Medikament in Europa ausschließlich im Rahmen der Phase 3-Studie zur Anwendung.
Unabhängig von den Entscheidungen der FDA und der europäischen Zulassungsbehörde (EMA) sind die Ergebnisse der Wirksamkeitsstudie (Phase 3) von größter Bedeutung. Von dieser Studie (Phoenix), die auch an der Charité und anderen deutschen und europäischen Studienzentren stattfindet, werden die entscheidenden Daten über die Wirksamkeit des Medikamentes erwartet. Daher ist die aktive Teilnahme der Betroffenen an der Phoenix-Studie hervorzuheben, die einen wesentlichen Beitrag zur ALS-Therapieforschung darstellt.
Pressemitteilungen von Amylyx zur Zulassung in Kanada:
https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-albriozatm-is-now-available-in-canada-for-the-treatment-of-als
Pressemitteilungen von Amylyx zur geplanten Entscheidung der FDA in den USA:
https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-advisory-committee-will-reconvene-to-review-new-drug-application-for-amx0035-for-the-treatment-of-als-on-september-7-2022
Bericht von Biopharm Dive: https://www.biopharmadive.com/news/amylyx-fda-advisory-committee-reconvene-als/626563/
Link zur CENTAUR-Studie (Phase 2):
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1916945?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed
Link zur Phoenix-Studie (Phase 3) an der Charité:
https://als-charite.de/case-studies/case-study-004/
Autor: Thomas Meyer
