Die PHOENIX-Studie mit dem Medikament AMX0035 wird an der Charité sowie anderen Studienzentren in Deutschland durchgeführt. Die Aufnahme von neuen Patientinnen und Patienten in dieser Studie wurde beendet (Beendigung der Rekrutierung). Das Medikament AMX0035 des pharmazeutischen Unternehmens Amylyx Pharmaceuticals Inc. (Cambridge, USA) stellt eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. In experimentellen Untersuchungen konnte in dieser Substanzkombination die Degeneration von Neuronen reduziert werden. In einer Phase 2-Studie konnte eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS) gezeigt werden. Die Wirksamkeit des Medikamentes in Bezug auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „PHOENIX-Studie“ wird an der ALS-Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.
Bei der PHOENIX-Studie wird eine orale Form von AMX0035 verwendet. Die Untersuchung von AMX0035 wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt. Die Studienteilnehmer erhalten AMX0035 („Verum-Gruppe“) oder Placebo („Placebo-Gruppe“). Zusätzlich wird das ALS-Basismedikament Riluzol verabreicht. Die Studienmedikation wird zweimal täglich eingenommen. In der gesamten Studie (in allen Ländern zusammen) ist die Teilnahme von etwa 400 Patientinnen und Patienten in Europa vorgesehen. Das Verhältnis von Verum-Placebo-Patienten beträgt 3:2.
Über AMX0035:
AMX0035 stellt eine orale Medikamenten-Kombination von Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. Die Dosierung beträgt 3 g Natriumphenylbutyrat und 1 g Taurursodiol pro Tag. In experimentellen Untersuchungen konnte in dieser Substanzkombination die Degeneration von Neuronen reduziert werden. Bestimmte zelluläre Bestandteile (endoplasmatisches Retikulum) sowie die zelluläre Energieversorgung (Mitochondrien) wurden in ihren Funktionen gestärkt. Natriumphenylbutyrat ist das Natriumsalz einer Fettsäure (Phenylbuttersäure). Taurursodiol ist eine Gallensäure mit bekannter Stabilisierung von Protein-Faltung („Chaperon-Effekt“). Die veränderte Faltung von Proteinen (insbesondere des Eiweißes TDP-43) ist ein bekannter Bestandteil des Krankheitsmechanismus der ALS.
Autor:
Prof. Dr. Thomas Meyer
