Das Medikament PTC857 des pharmazeutischen Unternehmens PTC Therapeutics (USA) ist ein experimenteller Wirkstoff, der auf eine Reduktion von entzündlichen Prozessen bei der ALS abzielt. Die Verträglichkeit und Wirksamkeit des Medikamentes wird in einer Phase 2-Studie untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „CARDINALS-Studie“ wird an der ALS-Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt (Hannover, Jena, Lübeck, Rostock, Ulm). Bei dieser Studie wird eine orale Form von PTC857 verwendet. Die Untersuchung des Prüfmedikamentes wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt – die Teilnehmer erhalten das Studienmedikament („Verum-Gruppe“) oder Placebo („Placebo-Gruppe“). Zusätzlich wird das ALS-Basismedikament Riluzol verabreicht. Die Rekrutierung für diese Studie ist bereits abgeschlossen – eine Teilnahme weiterer Patienten ist nicht möglich.
Über PTC857:
PTC857 ist ein Hemmstoff der 15-Lipoxygenase – einem Enzym, das wiederum ein wichtiger Regulator des oxidativen Stresses, der Proteinaggregation und der Entzündungsreaktion ist. Diese genannten Mechanismen sind in der Neurodegeneration bei der ALS beteiligt. Der Wirkstoff zielt darauf, den oxidativen Stress zu reduzieren. Untersuchungen in grundlagenwissenschaftlichen Studien konnten einen positiven Effekt mit Reduktion der Entzündungsreaktion und des oxidativen Stresses zeigen.
Die Studie im US-Studienregister: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05349721
Publikation zur Phase 1-Studie: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36516010/
