Die HIMALAYA-Studie war eine Studie der Phase 2 mit dem RIPK1-Hemmer SAR443820 und diente der Ermittlung der Verträglichkeit des Medikamentes. Zusätzlich wurde die Wirksamkeit systematisch erfasst. Neben den klinischen Kriterien wurde auch das Ansprechen des Biomarkers Neurofilament light chain (NfL) analysiert. Die Studie wurde in placebo-kontrollierter Weise durchgeführt. Nach Abschluss der Studie konnte keine Wirksamkeit des Medikamentes gegenüber der Behandlung mit einem Plazebopräparat gezeigt werden. Mit diesen negativen Ergebnis wurde die Entwicklung des Medikamentes bei der ALS beendet.
Über das Medikament SAR443820
Entzündliche Prozesse haben bei der Degeneration motorischer Nervenzellen im Verlauf der ALS eine große Bedeutung. Unter „Entzündung“ ist im Zusammenhang mit der ALS die Aktivierung von körpereigenen Abwehrmechanismen zu verstehen, die zu einer Schädigung von Nervenzellen führen können. Dabei ist RIPK1 ein wichtiges Signalprotein und ein Regulator von Entzündungen und Zelltod. Eine erhöhte RIPK1-Aktivität im Gehirn treibt die genannten Entzündungsprozesse an und wird mit verschiedenen neurologischen Erkrankungen einschließlich der ALS in Verbindung gebracht. Mit dem negativen Verlauf der klinischen Studie hat sich dieser pharmakologische Ansatz nicht bestätigt.
Link zum Studienregister: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05237284
