PHOENIX-Studie (AMX0035)
Die PHOENIX-Studie war eine klinische Studie der Phase 3 mit dem Medikament AMX0035, die in den USA, Europa und an der Charité sowie anderen Studienzentren in Deutschland durchgeführt wurde. Die Studie diente der Untersuchung der Wirksamkeit des Medikamentes. Die Studie wurde in placebo-kontrollierter Weise durchgeführt. Nach Abschluss der Studie konnte keine Wirksamkeit des Medikamentes gegenüber der Behandlung mit einem Plazebopräparat gezeigt werden. Mit diesem negativen Ergebnis wurde die Entwicklung des Medikamentes bei der ALS beendet.
Über AMX0035
Das Medikament AMX0035 des pharmazeutischen Unternehmens Amylyx Pharmaceuticals Inc. (Cambridge, USA) stellt eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol dar. In einer Phase 2-Studie konnte eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) gezeigt werden. Auf dieser Grundlage erfolgte die Zulassung des Medikamentes in den USA und Kanada. Mit dem negativen Ergebnis der Phase 3 Studie ist davon auszugehen, dass das Medikament wieder vom Markt genommen wird. Die Substanzkombination war aufgrund experimenteller Untersuchungen als Medikament entwickelt worden, da in grundlagenwissenschaftlichen Analysen die Degeneration von Neuronen reduziert werden konnte. Taurursodiol ist eine Gallensäure mit bekannter Stabilisierung von Protein-Faltung („Chaperon-Effekt“). Die veränderte Faltung von Proteinen (insbesondere des Eiweißes TDP-43) ist ein bekannter Bestandteil des Krankheitsmechanismus der ALS. Mit dem negativen Verlauf der klinischen Studie hat sich dieser experimentelle Therapieansatz nicht bestätigt.
Links:
Webseite der Phoenix-Studie
https://www.amylyxalstrial.com
Studien zu AMX0035
