Vom 31. Oktober bis zum 3. November 2022 fand in Florida das relevanteste wissenschaftliche Treffen für ALS-Therapieforschung und klinische Studien statt. Dieses Format wurde vor mehr als 20 Jahren zunächst unter der Bezeichnung „New England ALS Consortium“ gegründet und später in „North Eastern ALS Consortium“ umbenannt. Ursprünglich wurde dieses Treffen für ALS-Zentren im Nordosten der USA durchgeführt, jedoch im weiteren Verlauf für Teilnehmer aus den gesamten USA geöffnet. In diesem Jahr nahmen mehr als 500 Personen teil; einige wenige Vertreter aus europäischen Zentren und Forschungsgruppen waren ebenfalls dabei. Die folgenden Themen standen im Vordergrund: Plattformstudien (HEALEY Platform Trial, gleichzeitige Durchführung von mehreren Studien mit einer gemeinsamen Plazebogruppe); Transposon-Studie bei C9orf72-Mutationen; Edaravone-Studie REFINE, ASPIRE-Studie gegen Ataxin-2-Mutationen, COURAGE-Studie (mit Reldesemtiv) und Härtefallprogramme (Tofersen). Das Treffen von IONIS zur FUSION-Studie mit dem Medikament gegen FUS-Mutationen (ION363) wurde kurzfristig abgesagt. Neben dem Update zu den einzelnen Studien wurde Forschung an Bioproben, genetische Diagnostik und die Erfassung und Analyse strukturierter Daten („big data“) thematisiert. Die aus Deutschland vorgestellte NfL-ALS-Studie hat sehr großes Interesse erzeugt, da zunehmend die Bewertung der Wirksamkeit neuer Medikamente anhand von NfL zu erwarten ist. Ein vergleichbares Projekt ist in den USA noch nicht vorhanden, aber in der Zukunft zu erwarten.
Link: https://neals.org/als-researchers/annual-neals-meeting
Link zu Postern (wissenschaftliche Beiträge): https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/mus.27729 (NfL-ALS-Studie: Poster 31)
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
