Am 17. Oktober 2021 wurden die Ergebnisse der VALOR-Studie, einer Phase 3-Studie des genetischen ALS-Medikaments Tofersen, veröffentlicht. Tofersen ist für ALS-Patienten vorgesehen, die eine Mutation im Gen der Superoxiddismutase (SOD1) aufweisen. Für etwa 2 % aller Menschen mit ALS sind Mutationen im SOD1-Gen bekannt.
ALS-Tag 2021: Prof. Dr. Thomas Meyer im Dialog zu Studien und Forschung
Thomas Meyer (Leiter der ALS-Ambulanz) im Gespräch mit Susanne Spittel (Wissenschaftlerin im ALS-Forschungsteam der Charité) besprechen die aktuelle Studienlage. Am Anfang und im Gesprächsverlauf werden Grundprinzipien von klinischen Studien dargestellt.
ALS-Tag 2021: Dr. André Maier zur ALS-Funktionsskala
Zu Beginn des Gespräches wird die ALS-Funktionsskale vorgestellt und der Wert für die Forschung und Behandlung besprochen. André Maier stellt dabei die Bedeutung der Skale für klinische Studien und bei der Zulassung zukünftiger ALS-Medikamente dar.
