Die Ablagerung von veränderten („fehlgefalteten“) Proteinen in motorischen Nervenzellen ist ein zentrales Merkmal der ALS. Die häufigsten Ablagerungen betreffen die Proteine TDP-43, SOD1 und FUS. Das Schweizer Unternehmen Neurimmune hat ein Medikament mit dem Namen „AP101“ entwickelt,
ALS-App: Strukturierte Erfassung von Körpergewicht und Atmungsparametern
Das Körpergewicht und die Atmungsparameter sind für die Behandlung bei der ALS von großer Bedeutung. Eine Abnahme des Körpergewichtes kann die Umstellung der Ernährung oder den Beginn einer Ernährungstherapie notwendig machen.
HIMALAYA-Studie gestartet
Die HIMALAYA-Studie ist eine Studie der Phase 2 mit dem RIPK1-Hemmer SAR443820 und dient der Ermittlung der Verträglichkeit des Medikamentes. Zusätzlich werden auch Hinweise auf Wirksamkeit systematisch erfasst.
Studie FOCUS-C9 für Betroffene mit C9orf72-Genmutation: weitere Ergebnisse im Verlauf von 2023 erwartet
Das Biotech-Unternehmen Wave Life Sciences (USA) hat im Juni 2021 eine Studie der Phase 1b/2a mit dem Namen FOCUS-C9 (NCT04931862) begonnen.
Bei WVE-004 handelt es sich um Antisense-Oligonukleotid (ASO)
