Im ALS-Podcast #14 ist PD Dr. Patrick Weydt zu Gast. Er ist Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn sowie Wissenschaftler am Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE). Eine Besonderheit in der ärztlichen und wissenschaftlichen Tätigkeit von Dr. Weydt besteht in seiner parallelen fachlichen Spezialisierung zur Huntington-Erkrankung.
Morbus Huntington (Huntington-Erkrankung) ist – wie auch die ALS – eine seltene neurologische Erkrankung, bei der sich schadhafte Eiweiße in Nervenzellen ablagern. Bei Huntington führt die Ablagerung des Eiweißes Huntingtin im Gehirn zu körperlichen und psychischen Symptomen als auch zum Rückgang von intellektuellen Fähigkeiten. Wie auch die ALS ist Huntington ist bisher nicht heilbar und verläuft fortschreitend. Zu beiden Erkrankungen gibt es aktuelle Forschungsprojekte zu innovativen Therapieansätzen.
Parallel zu seinen zwei anderen Tätigkeitsbereichen leitet Dr. Weydt eine Spezialambulanz und ist in der Huntington-Forschung aktiv. Bei der ALS und der Huntington-Erkrankung liegen – neben den medizinischen Unterschieden – Gemeinsamkeiten vor, die für die Entwicklung innovativer Therapien bei der ALS und der Huntington-Erkrankung gleichermaßen bedeutsam sein können. Vor diesem Hintergrund ist das Thema „ALS & Huntington“ zu verstehen. Im Verlauf des Gespräches werden die folgenden Themen besprochen und diskutiert:
- Unterschiede und Gemeinsamkeiten von Huntington-Erkrankung & ALS
- Genetik der Huntington-Erkrankung
- Symptome bei der Huntington-Erkrankung
- Stoffwechselstörung bei Huntington & ALS
- Mausmodelle von Huntington & ALS
- Die „SOD1-Maus“ mit ALS
- Erklärung der Symptombreite bei Huntington
- Zentrale Rolle von „Huntingtin“-Repeat-Sequenzen auf dem betroffenen Genabschnitt
- Parallelen zwischen dem Huntingtin- und C9orf72-Gen
- Studie mit Tominersen bei Huntington
- Negative Studienergebnisse bei Tominersen & Diskussion möglicher Ursachen
- Wissenstransfer zwischen Tominersen (Huntington) & Tofersen (ALS)
- Zukunft von Antisense-Medikamenten (ASO)
- Würdigung & Bedeutung der aktiven Studienteilnahme von Betroffenen
- Neurofilament (NfL)-Biomarker bei Tominersen und Tofersen
- Troponin bei der ALS
- Zukunft der ALS-Biomarker
- 5-Jahresplan der ALS-Forschung in Bonn
- Rituximab-Studie bei der ALS
Das Interview wird geführt von Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.
Über den ALS-Podcast:
Der ALS-Podcast bietet Menschen mit ALS und ihren Angehörigen sowie anderen Betroffenen und Interessierten aktuelle Informationen zur Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Prof. Dr. Thomas Meyer diskutiert gemeinsam mit Gästen wichtige und drängende Fragen zur Erforschung und Behandlung sowie zum Leben mit der ALS. Der ALS-Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung gefördert: https://canessa-als-stiftung.org
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