Das dänische Arzneimittelunternehmen Orphazyme führte in Kooperation mit europäischen und amerikanischen ALS-Zentren eine placebo-kontrollierte Studie mit dem Medikament Arimoclomol durch (ORARIALS-Studie). Die Therapiestrategie bei Arimoclomol bestand darin, dass die schädliche Eiweißablagerung bei der ALS und damit der Krankheitsverlauf verlangsamt werden.
Die Ergebnisse der ORARIALS-Studie wurden am 7. Mai 2021 von Orphazyme in einer Presseerklärung mitgeteilt. Die Datenanalyse der Arimoclomol-Behandlung über 76 Tage erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufes (anhand der ALS-Funktionsskala, ALS-FRS), der Atemfunktion (ermittelt durch SVC-Untersuchung) oder des Überlebens. Leider konnte damit das Ziel in der Studie nicht erreicht werden. An der Studie nahmen 29 Studienzentren in 12 Ländern (USA und Europa) teil. Insgesamt wurden 245 ALS-Patienten mit dem Medikament unter Studienbedingungen behandelt.
An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren Studienzentren (Ulm, Hannover, Jena) in Deutschland haben Patientinnen und Patienten mit ALS zur Durchführung der Arimoclomol-Studie beigetragen. Unabhängig vom negativen Ergebnis dieser klinischen Studie gebührt allen Beteiligten (Patienten, Angehörige, Mitarbeiter der ALS-Ambulanzen, Studienorganisation) unser Dank und Respekt bei der Realisierung dieser klinischen Studie.
Pressemitteilung von Orphazyme: https://orphazyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/orphazyme-announces-topline-data-pivotal-trial-arimoclomol
Autor: Thomas Meyer