ALS-Zentrum der Charité

für ALS und andere Motoneuronerkrankungen

Thomas Meyer

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Phase-3-Studie mit Pridopidin (PREVAiLS) an der Charité gestartet

An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland ist die internationale Phase-3-Studie PREVAiLS gestartet. In dieser klinischen Studie wird die Wirksamkeit und Verträglichkeit des experimentellen Wirkstoffs Pridopidin bei Menschen mit ALS untersucht.

PREVAiLS ist eine randomisierte, placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit insgesamt rund 500 Teilnehmenden weltweit. Die Studiendauer beträgt pro Patient 48 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase.

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Positive Ergebnisse der ANQUR-Studie bei der sporadischen ALS – Daten der Phase 1b/2a-Studie

Das normale (physiologische) TDP-43 ist am genetischen Montageprozess („Splicing“) von Stathmin-2 (STMN-2) beteiligt, das ein wichtiger Bestandteil der Mikrotubuli von Nervenzellen ist. Bei der ALS kommt es zu einem Verlust von löslichem TDP-43 im Zellkern, wodurch der „Splicing“-Mechanismus von STMN-2 gestört wird. In der physiologischen (normalen) Zelle verhindert das lösliche (intakte) TDP-43 den fehlerhaften („aberranten“) Einbau von Exon 2A in die Stathmin-2-RNA (Abb. links). Bei der ALS kommt es zu einem Verlust von löslichem, funktionellem TDP-43, sodass das aberrante Exon 2A eingebaut wird. In der Folge kommt es zum Abbau der RNA und zum Verlust des STMN-2-Proteins (Abb. Mitte). QRL-201 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Rolle von TDP-43 im Splicing-Mechanismus übernimmt und den Einbau von Exon 2A verhindert. Dadurch kann STMN-2 wieder gebildet werden (Abb. rechts).

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Forschungsprojekt zum „ALS-Stift“ an der ALS-Ambulanz gestartet

Der ALS-Stift misst zwei zentrale Parameter: die Kraft des Zeigefingers (Druck auf den Stift) sowie die Beweglichkeit des Daumens (Geschwindigkeit der Klickbewegung). Dadurch sollen erstmals differenzierte Rückschlüsse auf die Beteiligung des zweiten Motoneurons (verminderte Kraft) und des ersten Motoneurons (verminderte Beweglichkeit im Sinne einer reduzierten Klickrate) möglich werden. Diese differenzierte Datenerhebung ist für die systematische Charakterisierung von ALS-Phänotypen von großer Bedeutung.

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17. ALS-Tag der Charité am Samstag, 26. September 2026

Der 17. ALS-Tag der Charité wird am Samstag, 26. September 2026 stattfinden – in Berlin und „online“. Diesen Termin bitte vormerken: „Save the date“. Der ALS-Tag ist eine etablierte Veranstaltung zum Informationsaustausch für Patienten & Angehörige, persönliche Begegnungen sowie für Diskussionen über aktuelle Themen der Behandlung, Versorgung und ALS-Forschung.

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ALS-Netzwerk-Symposium 2026 in Berlin

Am 16. und 17. April 2026 fand in Berlin das ALS-Netzwerk-Symposium statt – ein wichtiges Zusammentreffen der ALS-Zentren in Deutschland. Mehr als 40 Neurologinnen und Neurologen, Wissenschaftler und Studienkoordinatorinnen aus dem gesamten Bundesgebiet nahmen an der Veranstaltung teil.

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ALS-Podcast #58: Aktuelles zum Prognosefaktor NfL – Gespräch mit Peggy Schumann 

Neurofilament Light Chain (NfL) wird seit Juni 2020 – mit maßgeblicher Finanzierung durch die Boris Canessa ALS Stiftung – in der Biomarkerstudie „NfL-ALS“ an 20 ALS-Zentren in Deutschland, Österreich und der Schweiz untersucht. An dieser Studie haben bislang mehr als 5.200 Menschen mit ALS teilgenommen. Damit handelt es sich weltweit um die umfangreichste Forschungsaktivität zu NfL bei der ALS. Die Studie hat wesentlich dazu beigetragen, NfL als wichtigen Prognosefaktor für den Krankheitsverlauf der ALS zu etablieren. Gleichzeitig hat sich die Datenlage zu diesem Biomarker in den vergangenen Jahren kontinuierlich weiterentwickelt. Der aktuelle Stand der Forschung, die prognostische Bedeutung sowie häufige Fragen zu NfL werden gemeinsam mit Peggy Schumann besprochen – Biotechnologin und klinische Forscherin am ALS-Zentrum der Charité.  

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Aktualisierte ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht

Im März 2026 wurde eine aktualisierte Version der ALS-OPM-Phänotypen-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht. Die Überarbeitung („Revision“) war das Ergebnis eines internationalen Symposiums im September 2025 in Berlin, an dem 20 internationale ALS-Experten teilgenommen haben. Die erste ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.1) wurde im April 2025 publiziert und seitdem in spezialisierten ALS-Zentren und Schwerpunktpraxen in Deutschland, Österreich und der Schweiz verwendet.

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ALS-Podcast #57: Botulinumtoxin bei der ALS – Gespräch mit Dr. Ute Weyen

Das Medikament Botulinumtoxin wird bei der ALS vor allem zur Behandlung von Spastizität sowie zur Reduktion von überschüssigem Speichelfluss (Sialorrhoe) eingesetzt. Über die Möglichkeiten und den praktischen Nutzen dieser Therapie spricht Dr. Ute Weyen, Neurologin und Leiterin des ALS-Zentrums am Universitätsklinikum Bergmannsheil in Bochum. Im Gespräch erläutert sie die Wirkweise von Botulinumtoxin, den Ablauf der Injektionstherapie sowie typische Behandlungsziele etwa der Reduktion von Schmerzen oder eine Erleichterung der Pflege bei der Spastik der Hand, des Ellenbogens, der Adduktoren und des Fußes. Außerdem wird der Einsatz von Botulinumtoxin bei Sialorrhoe besprochen.

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ALS-Podcast #56: Individuelle Heilversuche & Off-Label-Behandlung – Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt

In spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland werden – unter besonderen Umständen – experimentelle Medikamente eingesetzt, die bisher nicht zugelassen sind. Dabei handelt es sich um pharmakologische Substanzen, für die medizinisch-wissenschaftliche Hinweise oder experimentelle Daten vorliegen, die einen Behandlungsversuch bei der ALS rechtfertigen. Diese Behandlungsversuche werden „individuelle Heilversuche“ (IHV) genannt. Eine weitere Form der experimentellen Therapie betrifft Medikamente, die für andere Erkrankungen bereits etabliert und zugelassen sind, aber für die ALS bisher nicht ausreichend untersucht und nicht zugelassen sind. Die Behandlung mit Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Zulassung ist unter der Bezeichnung „Off-Label-Behandlung“ (OLB) bekannt. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, hat ärztliche Erfahrungen mit IHV gemacht, die er in diesem Podcast teilt. Die medizinischen, ethischen und formalen Voraussetzungen für individuelle Heilversuche sowie die Off-Label-Behandlung stehen dabei im Vordergrund.

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PHENOALS-001-Studie an der Charité gestartet

An der ALS-Ambulanz der Charité wurde eine klinische Studie der Phase-IIb mit dem Medikament PHENOALS-001 gestartet. In dieser randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Studie wird der Wirkstoff PHENOGENE-1A (Cromolyn) untersucht. Bei der ALS kommt es auch zu Entzündungsprozessen („Neuroinflammation“), bei denen verschiedene Zellen im zentralen Nervensystem (aktivierte Mikroglia, Astrozyten und Mastzellen) durch die Freisetzung von entzündungsfördernden Botenstoffe beteiligt sind (proinflammatorischer Mediatoren). Diese Prozesse entstehen wahrscheinlich als Reaktion auf eine beginnende Degeneration der Motoneurone und sind nicht als Ursache der ALS anzusehen. Dennoch hat die Inflammation einen negativen Einfluss auf den Krankheitsverlauf, so dass entzündungshemmende Medikamente zunehmend als Therapiestrategie betrachtet werden. Cromoglicinsäure gehört zur Gruppe der entzündungsreduzierenden Medikamente und wird bereits zur Behandlung anderer entzündlicher Erkrankungen in der inneren Medizin eingesetzt, insbesondere bei Asthma und Allergien. In dieser ALS-Studie wird eine geringere Dosis von Cromolyn als bei Asthma eingesetzt, so dass von einer hohen Sicherheit dieses Medikament ist auszugehen ist.