Am 16. und 17. April 2026 fand in Berlin das ALS-Netzwerk-Symposium statt – ein wichtiges Zusammentreffen der ALS-Zentren in Deutschland. Mehr als 40 Neurologinnen und Neurologen, Wissenschaftler und Studienkoordinatorinnen aus dem gesamten Bundesgebiet nahmen an der Veranstaltung teil.
ALS-Podcast #58: Aktuelles zum Prognosefaktor NfL – Gespräch mit Peggy Schumann
Neurofilament Light Chain (NfL) wird seit Juni 2020 – mit maßgeblicher Finanzierung durch die Boris Canessa ALS Stiftung – in der Biomarkerstudie „NfL-ALS“ an 20 ALS-Zentren in Deutschland, Österreich und der Schweiz untersucht. An dieser Studie haben bislang mehr als 5.200 Menschen mit ALS teilgenommen. Damit handelt es sich weltweit um die umfangreichste Forschungsaktivität zu NfL bei der ALS. Die Studie hat wesentlich dazu beigetragen, NfL als wichtigen Prognosefaktor für den Krankheitsverlauf der ALS zu etablieren. Gleichzeitig hat sich die Datenlage zu diesem Biomarker in den vergangenen Jahren kontinuierlich weiterentwickelt. Der aktuelle Stand der Forschung, die prognostische Bedeutung sowie häufige Fragen zu NfL werden gemeinsam mit Peggy Schumann besprochen – Biotechnologin und klinische Forscherin am ALS-Zentrum der Charité.
Aktualisierte ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht
Im März 2026 wurde eine aktualisierte Version der ALS-OPM-Phänotypen-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht. Die Überarbeitung („Revision“) war das Ergebnis eines internationalen Symposiums im September 2025 in Berlin, an dem 20 internationale ALS-Experten teilgenommen haben. Die erste ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.1) wurde im April 2025 publiziert und seitdem in spezialisierten ALS-Zentren und Schwerpunktpraxen in Deutschland, Österreich und der Schweiz verwendet.
ALS-Podcast #57: Botulinumtoxin bei der ALS – Gespräch mit Dr. Ute Weyen
Das Medikament Botulinumtoxin wird bei der ALS vor allem zur Behandlung von Spastizität sowie zur Reduktion von überschüssigem Speichelfluss (Sialorrhoe) eingesetzt. Über die Möglichkeiten und den praktischen Nutzen dieser Therapie spricht Dr. Ute Weyen, Neurologin und Leiterin des ALS-Zentrums am Universitätsklinikum Bergmannsheil in Bochum. Im Gespräch erläutert sie die Wirkweise von Botulinumtoxin, den Ablauf der Injektionstherapie sowie typische Behandlungsziele etwa der Reduktion von Schmerzen oder eine Erleichterung der Pflege bei der Spastik der Hand, des Ellenbogens, der Adduktoren und des Fußes. Außerdem wird der Einsatz von Botulinumtoxin bei Sialorrhoe besprochen.
ALS-Podcast #56: Individuelle Heilversuche & Off-Label-Behandlung – Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt
In spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland werden – unter besonderen Umständen – experimentelle Medikamente eingesetzt, die bisher nicht zugelassen sind. Dabei handelt es sich um pharmakologische Substanzen, für die medizinisch-wissenschaftliche Hinweise oder experimentelle Daten vorliegen, die einen Behandlungsversuch bei der ALS rechtfertigen. Diese Behandlungsversuche werden „individuelle Heilversuche“ (IHV) genannt. Eine weitere Form der experimentellen Therapie betrifft Medikamente, die für andere Erkrankungen bereits etabliert und zugelassen sind, aber für die ALS bisher nicht ausreichend untersucht und nicht zugelassen sind. Die Behandlung mit Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Zulassung ist unter der Bezeichnung „Off-Label-Behandlung“ (OLB) bekannt. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, hat ärztliche Erfahrungen mit IHV gemacht, die er in diesem Podcast teilt. Die medizinischen, ethischen und formalen Voraussetzungen für individuelle Heilversuche sowie die Off-Label-Behandlung stehen dabei im Vordergrund.
PHENOALS-001-Studie an der Charité gestartet
An der ALS-Ambulanz der Charité wurde eine klinische Studie der Phase-IIb mit dem Medikament PHENOALS-001 gestartet. In dieser randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Studie wird der Wirkstoff PHENOGENE-1A (Cromolyn) untersucht. Bei der ALS kommt es auch zu Entzündungsprozessen („Neuroinflammation“), bei denen verschiedene Zellen im zentralen Nervensystem (aktivierte Mikroglia, Astrozyten und Mastzellen) durch die Freisetzung von entzündungsfördernden Botenstoffe beteiligt sind (proinflammatorischer Mediatoren). Diese Prozesse entstehen wahrscheinlich als Reaktion auf eine beginnende Degeneration der Motoneurone und sind nicht als Ursache der ALS anzusehen. Dennoch hat die Inflammation einen negativen Einfluss auf den Krankheitsverlauf, so dass entzündungshemmende Medikamente zunehmend als Therapiestrategie betrachtet werden. Cromoglicinsäure gehört zur Gruppe der entzündungsreduzierenden Medikamente und wird bereits zur Behandlung anderer entzündlicher Erkrankungen in der inneren Medizin eingesetzt, insbesondere bei Asthma und Allergien. In dieser ALS-Studie wird eine geringere Dosis von Cromolyn als bei Asthma eingesetzt, so dass von einer hohen Sicherheit dieses Medikament ist auszugehen ist.
Verlangsamung der ALS-Progression – das Erfolgskriterium für neue ALS-Medikamente
In einer aktuellen Studie, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, wurde die Frage gezielt adressiert. Ziel der Untersuchung war es, die „Minimal notwendige Verlangsamung“ (Englisch: „Minimum important slowing“, MIS) der ALS-Progression ermitteln – das Ausmaß an Verlangsamung des Krankheitsverlaufs, das Patientinnen und Patienten als bedeutsam und therapeutisch relevant einschätzen würden. Hierzu wurden 522 Menschen mit ALS befragt. Die Datenerhebung erfolgte entweder digital über die ALS App (n = 397) oder im Rahmen von Ambulanzbesuchen (n = 125). Grundlage war die monatliche Veränderung der ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS-R). Den Teilnehmenden wurde eine bewusst einfach formulierte Frage gestellt: „Ab welcher Reduktion der ALS- Geschwindigkeit halten Sie ein Medikament für therapeutisch relevant?“
ALS-Podcast #55: Troponin – Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt
Das Molekül „Troponin T“ ist seit langer Zeit als Schnelltest für die Schädigung der Herzmuskulatur bei einem Herzinfarkt bekannt. Troponin T hat sich in den letzten Jahren als Biomarker der ALS – als Marker der Diagnose, der Prognose und für das Ansprechen auf neuartigen Therapien – etabliert. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, erforscht mit seinem Team diesen Biomarker bei der ALS. Der Stand der Forschung zu Troponin T ist Thema im ALS-Podcast.
Meilenstein in der ALS-Biomarkerforschung: Über 5.000 Menschen beteiligen sich an NfL-Studie
Seit Juni 2020 wird in Deutschland eine groß angelegte Biomarker-Studie zum Neurofilament light chain (NfL) bei ALS durchgeführt. Ermöglicht wird diese Studie durch die Unterstützung der Boris Canessa ALS Stiftung.
Im Dezember 2025 wurde ein bedeutender Meilenstein erreicht: Mehr als 5.000 Menschen mit ALS haben an der Studie teilgenommen. Die Datenerhebung erfolgte an 21 spezialisierten ALS-Zentren in ganz Deutschland. Insgesamt wurden 13.224 Blutproben analysiert und mit klinischen Verlaufsdaten der Erkrankung verknüpft.
Damit handelt es sich um die weltweit umfangreichste Biomarker-Studie zur ALS. Die gewonnenen Ergebnisse leisten einen wesentlichen Beitrag dazu, die Entwicklung neuer Medikamente für die ALS zielgerichteter, effektiver und schneller voranzubringen.
ALS-Kongress in San Diego (USA) – internationaler Austausch zu Forschung und Entwicklung bei der ALS
Das 36. Internationale ALS-Symposium fand vom 4.–7. Dezember 2025 in San Diego (USA) statt und brachte klinische Forschung, Grundlagenforschung sowie Studiennetzwerke aus Europa, Nordamerika und Asien zusammen. Der diesjährige Kongress setzte Schwerpunkte auf Clinical Trials, Biomarker, Genetik sowie Krankheitsmodelle (Disease Models auf zellulärer Ebene bis zu Tiermodellen) zur Entwicklung zukünftiger ALS-Therapien.
