Das finnische Arzneimittelunternehmen Orion Pharma führte in Kooperation mit europäischen und amerikanischen ALS-Zentren eine plazebo-kontrollierte Studie mit dem Medikament Levosimendan durch (REFALS-Studie). Das ALS-Zentrum an der Charité und weitere Studienzentren in Deutschland (Ulm, Jena, Hannover) nahmen an der Studie teil.
Levosimendan aktiviert Troponin C – einen wichtigen Bestandteil des Muskelskeletts. Mit der Aktivierung von Troponin sollte die (durch ALS geschwächte) Muskulatur gestärkt werden. In bisherigen Studien wurde insbesondere ein positiver Effekt von Levosimendan auf die Kraft der Atemmuskulatur festgestellt, die bei der ALS häufig beeinträchtigt ist.
Die Ergebnisse der REFALS-Studie wurden am 28. Juli 2020 von Orion Pharma in einer Pressemitteilung kommuniziert. Die Datenanalyse nach 12 Wochen der Levosimendan-Behandlung erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf Stärkung der Atemmuskulatur (SVC-Untersuchung). Leider konnte damit das pharmakologische Ziel in der Studie nicht erreicht werden. An der Studie nahmen 104 Studienzentren in den USA, Kanada, Europa und Australien teil. Insgesamt wurden 496 ALS-Patienten mit dem Medikament unter Studienbedingungen behandelt.
An der ALS-Ambulanz der Charité sowie weiteren Studienzentren in Deutschland haben Patientinnen und Patienten mit ALS zur Durchführung der REFALS-Studie beigetragen. Trotz des negativen Ergebnisses dieser klinischen Prüfung gebührt allen Beteiligten (Patienten, Angehörige, Mitarbeiter der ALS-Ambulanzen, Studienorganisation) unser Dank und Respekt bei der Realisierung dieser klinischen Studie.
Pressemitteilung von Orion Pharma: (https://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/28/2068949/0/en/Orion-s-phase-3-REFALS-trial-evaluating-the-efficacy-of-oral-levosimendan-in-treatment-of-ALS-patients-did-not-reach-its-pre-specified-endpoints.html
