Das Medikament Dazucorilant des pharmazeutischen Unternehmens Corcept Therapeutics (USA) ist ein Modulator des Glucocorticoid-Rezeptors (GR), der auf eine Reduktion von entzündlichen Prozessen bei der ALS abzielt. Die Verträglichkeit und erste Hinweise auf eine mögliche Wirksamkeit des Medikamentes wurden in einer Phase 2-Studie untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „DAZALS-Studie“ wurde an der ALS-Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt (Bonn, Dresden, Hannover, Rostock, Ulm). Die Untersuchung des Prüfmedikamentes wurde im Vergleich zu Placebo durchgeführt – die Teilnehmer erhielten das Studienmedikament („Verum-Gruppe“) oder Placebo („Placebo-Gruppe“).
Nach erfolgreichem Abschluss der Phase 2-Studie wird die Durchführung einer Phase 3-Studie vorbereitet. In der geplanten Studie wird – mit einer größeren Anzahl an Studienpatienten – die Wirksamkeit des Medikamentes untersucht.
Pressemitteilung von Corcept Therapeutics
Über Dazicurilant:
Dazucorilant ist ein Antagonist der Glukokortikoidrezeptoren. Die Substanz reduziert die Bindung von Cortisol an seine natürlichen Rezeptoren. Damit werden Entzündungsprozesse im Nervensystem reduziert, die bei der ALS gesteigert sind. Grundlagen wissenschaftliche Daten, insbesondere in einem Mausmodell der ALS, haben Entzündungsreaktionen gezeigt, die bei der Neurodegeneration auftreten. Cortisol ist einer der wesentlichen Stoffe, mit denen die Entzündungsreaktionen gesteuert wird. Das Medikament dient der Reduktion der schädlichen Effekte von Cortisol. In präklinischen Studien wurde festgestellt, dass eine Behandlung mit Dazucorilant die Entzündung reduziert und die Neurodegeneration in Tiermodellen der ALS schützt. In einem Mausmodell der ALS konnte eine bessere motorische Funktion nach Behandlung mit dem Medikament gezeigt werden.
Die Studie im US-Studienregister: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05407324
