An der Charité und mehreren anderen deutschen ALS-Zentren ist eine klinische Studie mit dem Medikament Fasudil in Vorbereitung. Die klinische Studie wurde vom ALS-Zentrum der Universitätsmedizin Göttingen initiiert. Aufgrund wissenschaftlicher Untersuchungen in der dortigen ALS-Grundlagenforschung entstanden wissenschaftliche Hinweise, dass Fasudil einen therapeutischen Effekt bei der ALS haben könnte. Allerdings liegen bisher keine klinischen Daten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit bei ALS-Patienten vor.
Zur Überprüfung von Verträglichkeit, Praktikabilität und Wirksamkeit der Fasudil-Behandlung hat das ALS-Team der Universität Göttingen eine klinische Studie in verschiedenen ALS-Zentren in Deutschland geplant, die vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) unterstützt wird.
Eine Besonderheit der ROCK-ALS-Studie besteht darin, dass Fasudil als intravenöse Infusion verabreicht wird. Die intravenöse Medikamentengabe erfolgt an 20 nachfolgenden Visitentagen. So ist die Infusion über vier Wochen, jeweils an den Werktagen (Montag bis Freitag) geplant. Die wissenschaftliche Analyse der Studie erfordert, dass Blutproben vor der (morgendlichen) Infusion sowie mehrere Stunden nach Infusion entnommen werden müssen. Damit entstehen zwei Termine am Tag (Morgens und am späten Nachmittag). Bei Patientinnen und Patienten, die in einer geringen Entfernung vom ALS-Zentrum wohnen, ist eine zweimalige An- und Abreise am Tag (für insgesamt 20 Tage) vorgesehen. Einen Wohnort in größerer Entfernung zum ALS-Zentrum könnten die Studienteilnehmer ein Zimmer im Gästehaus der Charité mieten, um dort die Zeit zwischen den Visiten zu verbringen. Aufgrund der logistischen Anforderungen der Studie (zwei Visiten pro Tag über 20 nachfolgende Werktage) ist eine enge Abstimmung mit dem Studienteam erforderlich (Ansprechpartnerin: Birgit Koch; [email protected]).
Die Studie ROCK-ALS wird als doppelblinde, placebokontrollierte und randomisierte Studie realisiert. Ein Teil der Studienteilnehmer erhält Fasudil, während ein weiterer Teil der studienteilnehmenden Patienten ein Placebo-Medikament erhält. Die Zuordnung zur Fasudil- oder Placebo-Gruppe wird durch einen Zufallsgenerator getroffen („randomisierte Studie“). Die Fasudil- und Placebo-Infusionen sind äußerlich gleich und damit weder für den behandelnden Arzt noch für den Patienten zu unterscheiden („Doppelblindstudie“).
Neben der logistischen Machbarkeit sind für die Studienteilnahme bestimmte medizinische Bedingungen erforderlich:
Einschlusskriterien (Auszug):
- Diagnose einer ALS
- Krankheitsdauer > 6 und < 24 Monate (inklusiv)
- Alter ≥18 Jahre
- Stabile Behandlung mit Riluzol 2 x 50 mg für mindestens 4 Wochen
Ausschlusskriterien (Auszug):
- Teilnahme an anderer klinischer Studie mit Studienmedikation innerhalb der vorangegangenen 12 Wochen
- Vorhandensein eines Tracheostomas oder einer kontinuierlichen, assistierten Beatmung während der letzten 3 Monate oder signifikante Lungenerkrankung
- Vorhandensein einer PEG
- Schwangere, stillende Frauen und Frauen, die keine empfängnisverhütenden Maßnahmen einsetzen
Die wissenschaftlichen Hintergründe der ROCK-ALS-Studie sowie die Information über alle in Deutschland teilnehmenden Studienzentren finden sich hier //rock-als.uni-goettingen.de. Bei Interesse zur Studienteilnahme an der Charité steht Birgit Koch (Studienkoordinatorin) zur Verfügung: [email protected]
